肿瘤患者选择临床试药或许会救命

吴志　林颖

图/李玉华

“捡回”5年额外生命

2015年，我国约有癌症确诊人数430万人，肿瘤新药临床受试者7.4万人;因此，我国参加试验的人数约为全部患者的1.7%。而在2016年，在美国能够参加临床研究的癌症受试患者约为16.5万人，占全部患者的5%左右。

彭永海副主任醫师是解放军九00医院肿瘤科一名临床试验研究医生。从2005年科室获批国家药物临床研究机构资质开始，他已经接触了许多走投无路的晚期肿瘤患者。这些患者中有因家庭经济窘迫无法承担高额医疗费用的，但更多的患者是希望通过临床试药寻求一线生机。

让彭永海印象深刻的一个受试者是肝癌患者老徐。5年前，老徐被查出肝癌晚期，当时医生给他的生命预判只有3个月。就在老徐和家人陷入低谷，等待“死亡降临”之时，家属打听到肿瘤科有一款治疗肝癌的靶向新药，在仔细了解试药存在的好处和可能带来的风险后，老徐毅然加入尝试。参加新药临床试验后的整整5年，老徐的疾病状况始终处于稳定状态，生活上不仅基本和常人无异，还能帮忙照顾孙辈。在整个试验过程中，老徐除了获取免费的药物治疗外，相关检查检验也是免费的，还能获得一个月200元的交通补贴，省下了几十万元的治疗费用。

根据《中华人民共和国药品管理法》《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》，经资料审查和现场检查，国家药品监督管理局认定的药物临床试验机构开展的肿瘤药物临床试验，实际上也为符合条件的患者免费提供了未在国内上市的最新药物进行治疗。对患者而言获益大于风险，既节约费用，而且大多数患者能获得提高疗效的机会和更长的生存期。

新药离不开临床试药

说到临床试药，不少人都觉得挺神秘，甚至有些患者以为是被当成“小白鼠”。在网上搜索“临床试验”时，“数据造假”“试药人灰色链条”“试药招募黑中介”等负面词汇充斥在屏幕上。有调查数据显示，国内有47%的人从未听说过临床试药，82%的人认为临床试药风险较大。但事实上，随着医药科技的进步，中国药物临床试验项目剧增。资料显示，在2011～2015年，我国共有4968项各种期别的新药临床试验，平均每年有993项，平均每年的试药人数是35.6万。

一种新药问世，要造福千千万万的患者，在上市前，除了动物试验，更重要的是临床人体试验。因为药品的最基本属性——有效性（有用没用）和安全性（副作用大不大），最终都是靠这一环节检验的。只有经过了临床试验的验证，有更好的疗效和更低毒性的药物才能被批准上市。

规范的临床药物试验极其重要。一方面，药物在动物身上的反应和在人体上的反应有所不同;另一方面，不同国家的人群对药物的反应可能不同，比如欧美国家的人种和中国人就有很大的不同。一些药物对欧美人可能有效，但对中国人就不一定有效。因此，即使是外国的新药，在给中国人使用之前，也必须进行临床试验，才能保证进口药物的有效性和安全性。

需要说明的是，部分药物的临床试验除了在患者身上开展外，还需要一部分健康人的参与。“正常人服用药物后，在一定时间内会从体内代谢出去，但难免会有些微量残留。因此，某种药物试药之后，会有一个洗脱期，在此期间不能接受其他试药，这既是对受试者的健康负责，也是为了保证药物试验结果的准确。”解放军九00医院肿瘤科药师林少琴说，“但一些‘职业试药人为了金钱利益，以骗取采血补偿和交通费为目的，通过招募黑中介的暗中配合，提供假身份信息，反复参加多种药物的临床试验，最终伤害的必然是自己的身体。”

“试”的成分已经很小

临床试药究竟会不会存在风险呢？答案肯定是有的。“虽说是临床试药，其实到了这个阶段，‘试验中‘试的成分已经很小了，主要目的是在确定剂量和了解其毒副作用。”陈曦主任医师说。目前在我国进行较多的药物临床试验，大多是国外已经上市的药物，或我国仿制国外的新药，往往经过长期深入的临床前研究淘汰，才进行国内人群适应性的临床试验，因此风险相对较小。

任何一个药物都会有不良反应，也并不是每一个人用药都会有疗效。不过一种新药在进入人体之前，有一个长达3～5年的研发期，对药物的机制、毒性都有了比较充分的研究。而且Ⅰ期临床试验非常谨慎，会有一个从小剂量逐步递增的过程，一旦发现很大的副反应就会马上停止。因此，大多数新药的副作用通常都是可以预见和控制的。

医学伦理委员会和知情同意书就是受试者强有力的两大自我保护武器。一项新药临床试验的设计需要众多领域内专家共同商议定稿，也必须先获得医学伦理委员会的批准才能实施。医学伦理委员还会在试验中定期跟踪审查，充分保证患者的权益。受试者参加试验前，研究人员会告知患者可能在试药过程中发生的预期不良反应，受试者在试药过程中也要配合医护人员，及时如实告知并记录不适情况，并按医嘱做必要的检查、检验和处理，积极应对，就能将试药的风险降到最低，总体安全性还是受到保障的。

“美国食品药品监督管理局（FDA）及国家食品药品监督管理局（CFDA），多次到我们的药物临床试验中心进行视察，临床试验中的违规现象一旦被发现，就会被处罚甚至要承担法律责任。”陈曦主任医师提醒说，临床试药都是在国家食品药物监督管理总局认定的药物临床试验机构进行的，患者千万不要轻易参加情况不明的试药。同时，参加试药时应签订具有法律效力的协议并妥善保管。

图/木易