为何要给罕见药减税？

东宇

最近，我国对罕见药及原料的进口实行了一系列减税政策。罕见药又称孤儿药，是针对罕见病研发的药物。为什么要给罕见药减税？

近日，我國出台的重大优惠政策，从今年3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。而在此之前，药品的增值税税率是16%。那么国家这么做意味着什么呢？这还得从罕见病讲起。

罕见病，并不罕见

世界卫生组织把发病率在0.65‰～1‰的疾病定义为罕见病。虽然每一种罕见病的发病率都极低，但你知道吗？迄今为止研究人员已经发现了7000多种罕见病，美国国立卫生院（NIH）的数据也显示，在美国，每10个人中就有一个人患有罕见病。当然，在不同的国家和地区，疾病的发病率也不尽相同。据不完全统计，中国有2000多万罕见病患者。

正因为罕见病其实并不罕见，所以很多国家大力投入了对罕见药的研发。如美国，食品与药品监督管理局（FDA）每年都要批准数十种针对罕见病治疗的药物，仅在刚刚过去的2018年，FDA批准的59种上市新药中，就有58%为罕见病药。而最近， FDA又批准了APL-2用于治疗自身免疫性溶血性贫血。有专家表示，FDA此次对于APL-2治疗AIHA的批准，代表着对APL-2在治疗AIHA潜力方面的认可。研究人员即将开展一项II期开放标签临床试验，来评估APL-2在治疗AIHA方面的有效性和安全性。

我国罕见药的研发，挑战重重

虽然我国的罕见病患者数量众多，但相比于国外较为成熟、产业化的研发流程，我国罕见病药物的研发仍存在很多困难：

★ 发病率不明确：由于中国未开展罕见病全国流行病学调查， 因此各种罕见病的发病率均不确切;

★ 病因未知：罕见病可以粗略地分为遗传性罕见病和非遗传性罕见病。许多非遗传性罕见病是由后天环境改变所致， 真正的发病原因也不清楚;

★ 发病机制不清楚：即使已知病因的罕见病， 对其发病机制仍然不清楚， 使得防治的难度很大。对于病因未知的罕见病， 对其发病机制的了解更是无从谈起;

★ 诊断方法欠缺：美国对遗传性罕见病的检测已超过1000种， 而中国在临床上已经应用的罕见病诊断项目仅有20种左右，加上罕见病的临床表现十分复杂，很多患者都经历过误诊或诊断延误;

★ 治疗方法极少：罕见病种类繁多， 发病率不一， 只有很少的罕见病有治疗药物。迄今为止，美国FDA共批准了360余种罕见病治疗药物， 欧洲批准了60余种， 但在世界范围内，只有不到5%的罕见病能得到有效的药物治疗。还有更多的罕见病无药可治;

★ 预防效率低下：罕见病与出生缺陷病一样， 都应实施三级预防。一级预防针对孕前， 二级预防针对孕期， 三级预防针对新生儿。预防成效与诊断水平、遗传咨询水平和干预水平密切相关。由于中国在这三级预防水平都不高，所以预防效率不尽如人意。

关爱罕见病，减税是个开始

目前，囿于现状，我国罕见病药物主要依赖国外进口。此次罕见病药品增值税税率下降，罕见病患者的用药负担也将减轻。另外，本次还将4个原料药的增值税也降低了，这实际上有利于国产罕见病药品的研制，降低了药材的成本，鼓励国内药企使用进口药材，自主生产研制罕见病药品。同时，不少外资药企在罕见病药物领域都有技术积累和产品优势，现在面对不断的政策利好，很可能将加快进入中国市场。

虽然罕见病药物的开发存在诸多困难，但我国的研究人员一直没有放弃。2018年10月，中国罕见病联盟在北京成立，由北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会共同发起，50余家具有罕见病相关专科的医疗机构组成，致力于罕见病领域的研究及探索。国家卫健委还成立了罕见病诊疗和保障专家委员会，制定相关规范、指南和路径，开展医务人员培训。同时，卫健委也组建了罕见病诊疗协作网络，目前全国已有300多家医院纳入。下一步，国家卫健委将继续做好新生儿筛查，加大诊疗力度，发挥网络的作用，争取在2020年初步建立罕见病注册登记系统，开展罕见病注册登记研究，为疾病干预研究奠定基础。希望在不久的将来，能惠及更多的中国罕见病患者。