α－HbH病的中药治疗进展

刘 莉 李俊丽 张新华 吴志奎

地中海贫血(thalassemia，简称地贫)是由于1种或1种以上珠蛋白基因突变或缺失造成血红蛋白珠蛋白肽链合成受抑制，导致肽链失平衡而引起的慢性溶血性疾病。最早是Cooley和Lee于1925年在意大利发现的，早期病例均为地中海裔儿童，因而被称为地中海贫血。危害较大的有两种类型，即α－地中海贫血(α－thalassemia，简称α－地贫)和β－地中海贫血(β－thalassemia，简称β－地贫)。严重的α－地中海贫血在东南亚常见，在某些东南亚国家中，多达40%的人口可能携带显著血红蛋白突变，导致婴儿出生时地中海贫血发生率升高［1，2］。血红蛋白病H(hemoglobin H，HbH)是临床常见的中间型α－地中海贫血，其分子基础是4个α－珠蛋白基因中缺失了3个，成α链的合成明显减少，相对过剩的β链容易聚合成β4，患者出生时贫血较轻，此后贫血逐渐加重，通常为轻度至中度贫血。HbH分子不稳定，在红细胞内容易发生沉淀成为包涵体，影响膜的功能，含有HbH包涵体的红细胞在微循环中受到机械性损伤，在脾脏及单核－吞噬系统中被破坏和清除，红细胞寿命缩短，导致慢性溶血性贫血。本文就近年来中药治疗α－HbH病的研究进展综述如下。

一、α－HbH病临床治疗现状

目前，国际上治疗α－血红蛋白H病(α－hemoglobin H，α－HbH病)的方法主要以长期输血和去铁治疗为最主要的治疗方法［1，3］。有人曾经尝试用烷化剂(5－氮胞苷)、丁酸盐及其衍生物、马利兰等药物治疗地中海贫血，5－氮胞苷是种强效生长抑制剂及细胞毒素剂，丁酸盐及其衍生物是新一类组蛋白乙酰化酶抑制剂，丁酸盐类可通过明显的抑制血红蛋白(Hb)的转化过程，刺激HbF合成增加，在治疗β－地中海贫血病人方面取得良好疗效［1］。……