单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例临床观察

张银银，姜中兴，郭荣，谢新生，万鼎铭，孙玲，孙慧，何飞

（郑州大学第一附属医院，郑州450052）

单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例临床观察

张银银，姜中兴，郭荣，谢新生，万鼎铭，孙玲，孙慧，何飞

（郑州大学第一附属医院，郑州450052）

目的 观察单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效。方法 1例男性43岁PNH患者，行单倍体造血干细胞移植。预处理方案为非清髓的氟达拉滨／环磷酰胺+抗人T细胞兔免疫球蛋白方案；移植物抗宿主病（GVHD）预防采用环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤方案；肝静脉阻塞病预防采用前列地尔、复方丹参注射液；单倍体造血干细胞供者为其子，患者移植单个核细胞6.51×108／kg，CD34+细胞4.62× 106／kg。移植后检测血常规、肝功能，采用糖水试验、Ham′s试验观察溶血情况，用流式细胞术监测外周血细胞表面的CD55、CD59及嗜水气单胞菌溶素变异体（FLAER），抽取骨髓液进行骨髓细胞学及染色体检查。结果 患者移植后第15天中性粒细胞＞0.5×109／L；移植后第19天血小板＞20×109／L；移植后第35天糖水试验、Ham′s试验均转阴，CD55、CD59、ELAER检测结果均正常。随访406 d，患者血常规、骨髓象检查正常，未发生急性GVHD，有慢性皮肤GVHD（局限性）。结论 本例PNH患者经单倍体造血干细胞移植治疗后造血功能稳定重建。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症；单倍体造血干细胞移植；非清髓预处理

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性造血干细胞基因突变引起的溶血性疾病，临床主要表现为血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、静脉血栓形成、骨髓造血功能衰竭。……