自体外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性的中远期疗效观察

陈文萃 黄湘华 张 瑾 任贵生 龚德华 任 强 刘志红 王庆文

自体外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性的中远期疗效观察

陈文萃 黄湘华 张 瑾 任贵生 龚德华 任 强 刘志红 王庆文

目的：探讨自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗原发性系统性淀粉样变性(简称AL淀粉样变性)的中远期疗效。 方法：回顾分析2010年7月至2014年3月在南京军区南京总医院肾脏科接受AHSCT治疗的AL淀粉样变性患者共87例。 结果：所有患者均移植成功，移植期间常见并发症为消化道症状，3级及以上并发症发生率低。移植后12月、24月、36月的总体生存率分别为94.3 %、83.9%及78.9%；无进展生存(PFS)率分别为85.1%、83.5%及83.5%；肾存活率分别为91.7%、82.6%、77.1%。移植相关死亡率(TRM)为3.4%。多因素分析提示脑钠肽(BNP)、受累及未受累游离轻链的差值(dFLC)>58.07 mg/L是影响生存的独立危险因素，尿NAG酶是影响肾存活的独立危险因素。 结论：对于严格选择的AL淀粉样变性患者，AHSCT是一种安全有效的治疗手段，血液学及器官反应率高，术后总体生存率及肾存活率均较高。

原发性系统性淀粉样变性 自体外周血干细胞移植 疗效

原发性系统性淀粉样变性又称轻链相关淀粉样变性，简称AL淀粉样变性，是单克隆浆细胞产生异常免疫球蛋白轻链，形成淀粉样物质沉积在脏器而导致结构破坏及功能障碍，最终引起死亡的一类疾病[1]。本病预后差，确诊后未治疗患者自然病程为10～14月[2]。以往马法兰和激素等化疗方案毒副作用大、反应时间长且缓解率低[3]。近年研究发现大剂量马法兰联合自体外周血干细胞移植(AHSCT)能显著提高患者的总体生存率(OS)[4-6]，尤其是获得完全缓解(CR)的患者可长期存活[7]。我……