基因疗法能否成为主流？

基因疗法是利用基因改造来治疗或预防疾病的方法，在许多人眼里已经成为一项切实可行的救命良方。但它也只是一种仅在少数个体身上实施的实验性疗法，而不是一种常规疗法。CRISPR技术或许能帮助打破这一僵局。它能让基因疗法变得更便宜也更容易地直切疾病要害，而且这种疗法也更加安全。

目前的基因治疗常用的技术主要是向细胞中添加治疗用的DNA片段，产生的基因变化不会遗传给下一代，而且如果加入的DNA片段到达错误的位置，偶尔还会导致癌症发生。而利用CRISPR基因编辑技术，DNA就能被准确地添加到它该到的位置，即使有时候也会稍有偏差，但技术的发展会将误差降至最低。

此外，治疗一些疾病需要的是改变现有基因而不是添加新的基因。而基因编辑技术在这方面的能力可谓是得天独厚。一旦这一技术被认定是安全可靠的，那它就将被用来改变体内细胞以治疗许许多多的疾病。

专家想通过基因编辑技术来随心所欲地对人体的基因进行编辑或改造为时尚早，也存在着巨大的风险。

一些棘手的事都将交给基因编辑技术和即将进入人体的新DNA来完成。幸运的是，研究CRISPR疗法的生物学家们能够利用这数十年来传统基因疗法所采用的手段，而不用再走弯路。其中最常用的方法就是使用一种名为AAVs的无害病毒来携带新基因进入细胞。

利用AAVs病毒作为载体来携带CRISPR元件的技术早先被用于研究小鼠的大脑，可用这一技术来探查特定基因的作用。然而AAVs病毒只能携带大小为4700个碱基对的DNA片段，而CRISPR 元件CAS9蛋白基因就已经差不多是这么大了。也就是说，如果让现有的基因失效，那AAVs病毒刚刚够用;可如果想要AAVs病毒携带较大基因片段，就没有足够的空间同时容纳CAS9蛋白和其他基因，那它就没什么用处了。

针对AAVs病毒载体携带基因大小的问题已经有了好几种解决途径，例如，更小的符合CAS9标准的蛋白基因正在被测试是否适用。还有一种方法是将CAS9蛋白基因一分为二，分别由两个病毒携带，那每个病毒就都可以有更多的空间来携带其他的基因了，但这种方法的成功率并不高。

要想确保基于CRISPR的基因疗法对人类足够安全，还需要进行好几年的动物实验。有科学家指出：当人体试验开展之后，或许还会出现许多不可预期的问题。尽管如此，人们还是相信这个方法会成功：“十年之内，它就能引导一种新型的治疗方法。”