Ruxolitinib治疗真性红细胞增多症的研究进展

李晓菲，马满玲（哈尔滨医科大学附属第一医院药学部，哈尔滨　150001）

Ruxolitinib治疗真性红细胞增多症的研究进展

李晓菲＊，马满玲#（哈尔滨医科大学附属第一医院药学部，哈尔滨150001）

目的：为Ruxolitinib治疗真性红细胞增多症（PV）提供参考。方法：查阅近年来国外相关文献，就Ruxolitinib的作用机制、药效学、药动学、临床试验、安全性和耐受性等研究进展进行归纳和总结。结果：Ruxolitinib的Ⅰ期临床试验表明其口服吸收迅速，有较高的生物利用度。Ruxolitinib治疗PV可降低患者对静脉放血的依赖，控制血细胞比容，使血细胞计数正常化。尽管现有数据缺乏充足的随访时间来评估其在患者死亡率和血栓形成风险方面的临床优势，但其Ⅱ期和Ⅲ期的临床试验数据显示出Ruxolitinib在控制PV相关症状负荷方面的作用，特别是在减轻对羟基脲无效或不耐受的PV患者的症状严重程度方面明显优于标准疗法，且Ruxolitinib的相关药物毒性和ADR易于受控。结论：Ruxolitinib为对羟基脲不耐受和抵抗的PV患者的有效治疗药物，有着独特的临床效果和良好的研究前景。

真性红细胞增多症；Ruxolitinib；JAK抑制剂；骨髓纤维化

真性红细胞增多症（PV）是费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤（MPN）的一种[1]，以红细胞克隆性增殖为主要特征，伴有白细胞和血小板增多[2]。红细胞大量增殖可导致血液黏性增大和血栓形成风险增加[3]。PV是一种罕见疾病，其全球发病率男性（0.028‰）高于女性（0.013‰）[4]。96%的PV患者存在JAK2V617F基因突变，JAK2蛋白属于非受体酪氨酸激酶JAK家族，直接参与PV患者造血干细胞内的信号传导[5-6]。PV病程多变，患者存在出血和血栓形成的高危风险，可进展为骨髓纤维化[7]，转化为急性髓性白血病[8]。……