罕见病“移民”的无奈与希望

■ 孙 梦 甘贝贝 李奠基

罕见病“移民”的无奈与希望

■ 孙 梦 甘贝贝 李奠基

罕见病患者虽然大多不能治愈，但通过药物治疗可以缓解病情，甚至可以像正常人一样生活。药品，是他们的生命，也是他们最大的支出。为了对罕见病患者的“天价用药”给予分担，近年来，青岛、上海、浙江、宁夏等地，纷纷开始尝试“地方突围”，通过医疗保险和医疗救助等途径，有针对性地解决罕见病患者的保障问题。这些利好政策，除了让本地居民受惠，也吸引了一些被病魔逼近墙角的外地患者“移民”。这些罕见病患者面临怎样的困境？“移民”会不会稀释地方保障的有限资源和救助能力？

“不能报销，我早就残疾了”

33岁的李晓晓是山东德州姑娘。2005年，大四在读的李晓晓还没来得及找工作或者谈场恋爱，就患上了多发性硬化症。随后的10多年里，视力减退、小便失禁、行动障碍……这些症状逐渐吞噬着她的青春。

医生告诉晓晓，如果把人体的神经系统比作一根电线的话，髓鞘就是电线外面的一层绝缘膜，如果这层膜出了问题，人也就跟着“短路”了。多发性硬化症就是在这种机理下，发生在中枢神经系统的自身免疫性疾病，可引起视觉障碍、肌肉无力、协调能力下降、讲话困难、平衡障碍等，有着很高的致残率。目前，这一疾病只能用药控制病情，无法彻底治愈。

晓晓说，静脉注射激素类药物，可以帮助多发性硬化症患者度过急性发作期，药费每年几千块钱。不过，为了尽可能地防止复发和修复神经，平时还要使用干扰素。以最常用的倍泰龙为例，患者需要隔天注射一次药物，每次花费850元。每月15次，共计12750元。这种药在德州当地并没有纳入医保报销范围，自费每年要花费10多万元。

晓晓的父母都是工薪阶层，药费对这个家庭来说犹如天价，因此起初除了疾病发作外，她并没有用药。直到2007年，晓晓的身体状况急剧恶化。“脑袋没日没夜地疼，好像被凿开一样，我疼得喊出声音，每晚都睡不着，妈妈就整夜整夜地陪着我。”李晓晓说，接着，她的身体下半身痛觉和温觉开始减退，走路一瘸一拐，胳膊时常痉挛，手出现倒勾现象。

为了让女儿用上干扰素，已经退休的母亲出去打工，父亲则做起了送快递的兼职。

2014年的一天，偶然间，晓晓看到新闻报道说，青岛市将倍泰龙纳入医保报销范围，可报销75%。为了不再成为家人的累赘，李晓晓通过一定方式享受到了该市的医保政策。2015年，李晓晓常规使用倍泰龙，经医保报销及慈善项目减免后，个人只需要花费1万多元。

晓晓说：“如果这种药物不能报销，我根本没有条件连续使用，也许早就残疾了。真希望其他地方也能像青岛一样，给罕见病患者一个希望。”

“占了人家的便宜，难以面对公众”

作为罕见病中的罕见病，戈谢病患者平均每年的用药费用高达200多万元。“移民”青岛后，患者晓博一家的药品自费支出从55万余元降到6万元左右。

通过晓博父母的一位朋友，记者多次转达希望与这个家庭直接对话的请求，但始终被婉拒。晓博的父母请朋友转达了他们的心里话：自己一家占了青岛政策的“便宜”，觉得难以面对公众。“但孩子患上这样的病，不去救，就得眼看着他的生命一点点衰败下去，这对做父母的来说，是实在承受不了的心酸和折磨。”

通过这位朋友，记者了解到晓博一家的经历。今年两岁半的晓博是山东省淄博市人。一岁半时，晓博被确诊患有戈谢病。这种疾病因人体内缺少葡萄糖脑苷脂酶引起，表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统。如不进行干预，会导致疼痛、骨损伤，甚至死亡。

不幸中的万幸是，在全球6000多种罕见病中，仅有1%的罕见病有特效药，戈谢病就是其中之一。这种通用名叫注射用伊米苷酶的药，每针价格为2.3万元，晓博目前每个月需要注射两针，也就是4.6万元。一年下来，高昂的花费已经将这个曾经安稳的家庭拖入绝境。而随着患者身高、体重的不断增加，患者的用药剂量还需增加。

为了延续孩子的生命，晓博的父母通过各种方式在淄博当地呼吁建立罕见病医疗保障机制，但政策的出台似乎遥遥无期。他们从医生和病友处得知，目前国内只有极少数地区对戈谢病进行保障，而青岛市恰恰有这个政策。

卖掉老家的房子，并通过一些方式取得了青岛户口，从今年开始，晓博享受到青岛市的罕见病保障政策。根据青岛市的规定，医保患者可以享受戈谢病用药“买8赠4”活动，即买8个月的药赠送4个月的药。此外，晓博的用药花费可以通过医保部门报销70%，剩余的自负部分，还可以通过大病救助政策再次报销60%。

通过用药，晓博的病情已经得到了控制。

“毕业后，要到保障好的地方工作”

在北京某高校上大三的孙青告诉记者：“能否得到保障，对罕见病患者来说，就是天堂和地狱的差别。”今年23岁的她当前最大的心愿就是，“毕业后能到罕见病保障较好的地方工作，进而改变现状”。

两年前，孙青被诊断患有多发性硬化症，2014年因此休学一年。幸运的是，孙青虽然不是北京人，却因为在北京上学享受到了该市的公费医疗。上学期间，如果在定点医院治疗，基本医疗费用能够报销90%。不幸的是，可降低多发性硬化症发作频率的干扰素倍泰龙不在报销范围之内。

确诊后，孙青的病情发作了两次。最近一次是今年1月底，正值学校期末考试。考最后一科时，孙青感到全身乏力，手根本没有拿笔的力气。

孙青告诉记者，如果用针剂的干扰素，每年要花几万元到十几万元不等；如果是口服的，则需要几十万元。在患病的两年中，家里仅购买倍泰龙就花了18万元，“已经压得家里喘不过气”。所以，虽然她非常喜欢北京，曾经对毕业后在北京的打拼生活充满憧憬，但是现在，她只希望能够到罕见病保障程度较好的城市找一份工作，安家并生存下去。

前不久，孙青成为一个多发性硬化症公益组织的负责人。她说，希望通过自己的努力，引起社会各界的关注，进而提高多发性硬化症用药的可及性，让相关的患者既能买得到，又能买得起。

“过去告知有特效药，是一种折磨”

在许多罕见病患者眼中，生在罕见病保障较好的城市是件非常幸运的事儿。青岛人王龙就是其中之一。今年39岁的王龙，在20岁时身高已经达到189厘米。这让他一度很迷惑，因为父母都不是高个子。2000年，因为身高问题和格外大的饭量，王龙经检查被发现患有糖尿病，并于去年被确诊患有肢端肥大症，糖尿病只是该病的并发症。

肢端肥大症同样也有特效药，叫做索马杜林（注射用醋酸兰瑞肽），这种药品一支3500元，需每个月打两支。确诊后，青岛市立医院神经外科主任刘伟马上告诉王龙，青岛市对这个病有政策，通过办理特病救助，可以报销一部分费用。经过报销后，王龙每月需要自负2200元。再加上300元左右的胰岛素，他每月固定的药物支出为2500元左右。虽然还要靠父母的接济来维持生活，但药费还是支付得起的，王龙的病情也一直控制得很稳定。

青岛人唐风患有白塞氏病，32岁的他甚至把自己能够娶到媳妇都归功于青岛市的罕见病报销政策。他告诉记者，在青岛市，治疗白塞氏病的激素类药物100%报销，中成药报销80%，个人医疗费用从过去的每年1.5万元，直降到现在的1000多元，平均一个月才200元。“咱就是平头老百姓，身体又不好，只能找个轻松的工作干，挣的钱只够基本生活。要是每年再有1万多元的药费支出，谁愿意嫁给咱呢！”

在刘伟看来，虽然病魔无情，但青岛市的保障政策为这些患者带来了光明，医生也因此增强了治病救人的信心。“过去在临床上看到这个病，我们告诉病人有特效药，对他们其实是个折磨，因为用不起。自从青岛市的保障政策出台后，病人的预后大大改善。我们出去和其他地区交流，大家都非常惊讶于我们诊疗水平的快速提升。”（文中患者均为化名）