转基因鸡蛋成治疗新药物

转基因鸡蛋成治疗新药物

2014年12月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了一种用于罕见病治疗的新药，和药物一同获批的还有一种经过基因编辑的鸡，药物分子就藏在这些鸡的蛋里。当然，并不是说病人们要开始把鸡蛋当药吃了——事实上，这里提到的鸡蛋和鸡都不会供人食用。药物生产者只是会从这种特殊的鸡蛋中提取他们所需的分子。

这种药物是一种重组版本的人溶酶体酸性脂肪酶。溶酶体酸性脂肪酶是一种非常重要的代谢酶，可以分解和吞噬脂肪粒，调节身体脂代谢。健康的人会在身体里产生这种酶，而遗传缺陷则会导致酶活性的缺乏，进而影响脂质代谢。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见疾病，这种遗传疾病的患者由于体内酶无法正常处理脂肪，导致脂肪积聚在肝脏、脾脏和血管系统，在新生儿中可引起死亡，在老年患者中则可导致肝脾肿大、肝脏纤维化和心血管疾病。在此之前，这种疾病还没有任何针对性的治疗方式，而这种新药将能够帮助患者补充缺乏的酶，使代谢恢复正常。它会通过静脉输液给药，每周或每两周使用1次。

2015年9月10日，《新英格兰杂志》已经发表论文，称此种酶置换疗法疗效显著。在临床试验中，使用20周该疗法就能够让31%的患者丙氨酸转氨酶恢复正常，而这一数字在对照组中仅有7%。同时该试验的研究者认为许多无明确家族史的高胆固醇血患者可能患有溶酶体酸性脂肪酶缺乏症——也就是说，虽然本身作为罕见病，这种疾病的患者实际数量可能比目前统计的要多。而在这种药物进入临床之前，这些患者并没有有效药物可以用于真正针对疾病机制的治疗——婴儿们只能获得一些支持护理和营养补充，老年患者则只能服用根本解决不了肝脏脂肪积聚问题的他汀类药物。

也许基于这个原因，这一次FDA对该药的生产源“转基因鸡”的批准是非常神速的：在评估上就给予了优先权，同时作为用于治疗罕见病的药物，FDA还给予了该药物(鸡蛋提取物)“突破性疗法”认证。这种生产药物所用的鸡被转入了表达溶酶体酸性脂肪酶的基因，它们可以稳定地在鸡蛋蛋白中表达这种酶。FDA评估认为，基因编辑操作不会对这些鸡的健康造成伤害。同时，这些鸡将被饲养于严格管理的专用室内设施中，以避免它们意外地进入环境或是混入食品供应链。

编辑鸡的基因来生产药物，这听起来是个惊人之举，不过事实上，类似的生产方式已经有了不少先例。基因工程在药物生产中有着非常重要的作用，例如，现在普遍使用的“生物合成人胰岛素”就是通过基因重组酵母生产的。在人体内，很多调节生理功能的物质都是蛋白质，简单的小分子或是其他动物体内的版本很难达到和它们一样的效果，因此，医生常会需要和人体内蛋白分子一模一样的版本来治疗疾病。蛋白质的分子结构很复杂，而且只有在很温和的环境下才能保持活性，因此普通的化学合成方法对它们是行不通的。而基因工程为生产这些药物提供了绝佳的解决方案。

近些年，基因重组动物也越来越多地加入了药物生产者的行列。第一种用于药物生产的基因重组山羊在2009年获得FDA批准，这种山羊可以在乳汁中表达人类的抗凝血酶；在2014年，FDA也批准了另外一种治疗遗传性血管水肿的药物，它是通过表达相应基因的转基因兔子生产的。

目前FDA通过的3种转基因动物药品，都用于治疗人类的基因疾病。毫无疑问，在将来会有更多的转基因动物或产品通过FDA这道闸门，让科学真正造福人类。

湖南省农业转基因管理公众号