外媒：基因疗法或为肌营养不良症患儿带来福音

参考消息网7月27日报道 外媒称，在一项突破性的基因疗法显示能恢复狗的肌肉力量之后，患有最常见的一种肌营养不良症的儿童获得了过上健康生活的新希望。

据英国《每日电讯报》网站7月25日报道，这种遗传病的症状是肌肉出现进行性衰弱和萎缩，每5000名男孩中就有1人受到影响，患者大多活不过30岁。

不过，伦敦大学皇家霍洛韦学院的研究人员和法国科学家进行的一项新试验发现，修复一个有缺陷的基因可以极大地提高狗跑动、爬行和跳跃的能力。

在一些案例中，受试狗的运动技能与未患病的狗没有明显差别。

这12只金色拉布拉多犬本来预计都活不过6个月，但它们在尚为幼犬时得到了治疗，试验两年后仍然存活。

新疗法的原理是借助无害的病毒用功能完好的DNA替换有缺陷的基因。该病毒可以“感染”细胞，改变它们的遗传密码。修复后，这些基因就能产生一种对矫正肌肉功能至关重要的蛋白质。

皇家霍洛韦学院领导这项试验的乔治·迪克森教授说：“这对于用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症是一个非常激动人心的进展。在狗身上的研究结果令人惊叹，超出了我们的预料。”

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症中最常见的一种，英国每年约有100名新出生的男孩患有此病。在英国，大约有2500名男孩患有此病。

专家认为，这一试验结果为先天患有此病的男孩带来了“真正的希望”。

肯特大学遗传学教授达伦·格里芬说：“这的确是一项激动人心的研究。……