基因编辑治未病

袁越

关于人类胚胎基因编辑技术的新闻很少刷屏，但一刷往往就是负面的，因为大家对于科学家改造人类的野心怀有天然的警惕性，生怕有个别疯子模仿好莱坞电影，制造出一批超人。

2017年8月2日出版的《自然》（Nature）杂志网络版刊登了一篇论文，报道了美国俄勒冈州健康和科学大学（OHSU）遗传学家舒赫拉特·米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）领导的一个研究团队在人类胚胎编辑领域取得的新成果。果然，这则消息一经披露立刻被各家媒体广泛转载，无数自媒体写手们再次表达了对基因工程技术的忧虑。

下面我们就来看看，这项研究到底值不值得大家担心。

首先，這不是人类第一次修改人类胚胎基因组。早在2015年，中国中山大学的黄军教授就做到了这一点，他还因此被评为当年的《自然》杂志十大年度科学人物。美国政府出于对伦理的担忧，一直禁止本国科学家从事这方面的研究，直到2017年初才解了禁，这才有了这篇新的论文。

黄军教授采用的就是大名鼎鼎的CRISPR-Cas9基因编辑技术，这项技术所用的基因探针是RNA，而RNA探针和DNA目标之间的结合不那么牢固，有可能出现所谓的脱靶现象，即编辑错了位置。中国河北科学技术大学的韩春雨之所以成为全世界的热点，就是因为他用的是DNA探针，（起码从理论上讲）能够大幅度减少脱靶现象，提高基因编辑的精确度。可惜那篇论文被杂志收回了，大家白高兴一场。

其次，此前曾经有人发表论文称，黄军教授的基因编辑技术确实会导致胚胎中出现大量不相关的基因突变。如果这一点被最终证实的话，将给基因编辑技术带来致命打击。不过后来有人对这篇论文提出了质疑，认为实验设计方法有误，因此那个结论尚待研究。

在新的实验中，米塔利波夫教授采用的是一种经过改良的CRISPR-Cas9系统，其在细胞内的寿命非常短。他希望这套系统在完成基因编辑任务后便会很快降解，不会再待在细胞里到处惹是生非。实验结果显示，这个改良系统确实很有效，没有发现脱靶现象。

第三，黄军教授采用的方法还有一个弊病，那就是会生成镶嵌胚胎，原因在于他是在卵细胞受精之后再加入CRISPR-Cas9工具的，那时胚胎已经分裂成了好几个细胞，如果有一个细胞没有编辑成功，导致的结果就是镶嵌胚胎。米塔利波夫教授改进了实验技术，在还未受精的时候就把基因编辑工具导入卵子当中，用这个方法做出来的胚胎就不会再出现镶嵌现象了。

米塔利波夫教授试图编辑的是一种名叫MYBPC3的突变基因，这个基因负责编码一种有缺陷的心肌球蛋白，会导致肥厚型心肌病，有生命危险。如果夫妻双方有一方携带了这个突变，此前的做法就是在培育试管婴儿时事先对胚胎进行基因筛查，把突变型去掉。这个方法需要培育出大量胚胎，麻烦不说，成功率也不高。如果采用米塔利波夫教授的这个方法，就会大大提高筛选的准确性，给那些先天带有遗传病的父母带来福音。

从某种角度讲，这是终极形式的“治未病”，因为科学家早已知道病因在哪里，便可以通过基因编辑手段提前将其修正过来。

那么，这项技术值不值得我们担忧呢？首先，这项技术距离实际应用还差得很远，我们恐怕还要等上很多年;其次，也是最关键的一点，那就是所谓“超人”并不是那么容易制造的。目前的科学发展还远未达到随意设计人类性状的地步，很多我们所期望拥有的超能力，比如天生神力、超灵敏感官，以及超级聪明的大脑等等，其原理都还没有搞清楚，科学家们完全不知道到底哪些基因会导致上述结果。

这个领域的研究一直在进行，但进展极为缓慢，因为各个国家的伦理委员会都不会批准科学家拿人来做实验的，大家放心吧。