两阶段设计在医疗器械非随机临床试验中的应用

赵延延 许毓君 王 杨 李 卫△

两阶段设计在医疗器械非随机临床试验中的应用

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目的介绍两阶段设计的概念、使用流程和注意事项，并以某外周血管支架临床试验为例介绍其在医疗器械非随机临床试验中的应用。方法基于倾向性评分的两阶段设计能使医疗器械非随机临床试验满足随机化和前瞻性的原则。我们以某外周血管支架的非劣效试验为例，介绍两阶段设计的流程和细节。结果两阶段设计解决了非随机临床试验由于非随机所带来的可能的研究偏倚及倾向性评分方法使用过程中的主观不确定性，实现了对随机临床试验的模拟，从而保障了非随机临床试验研究设计和统计分析的客观性和前瞻性。结论两阶段设计能够增加临床试验的可行性，整合高质量的外部数据，缩短试验周期，提高试验效率，最终得到可靠的结论，具有较大的推广价值。

两阶段设计 倾向性评分 医疗器械 非随机临床试验

设计科学、实施严谨的随机对照试验是评价医疗产品安全性和有效性的金标准。然而出于伦理学或临床可行性的考虑，许多医疗器械临床试验无法采用严格的随机对照研究设计[1]；此外，随机对照试验往往耗时很长，如医疗器械临床试验的周期是3～7年，而随着医疗技术的发展，器械产品的更替周期要短于随机对照试验的周期，如心脏支架产品的生命周期约为2年。为了能够使好产品尽早上市，造福于广大病患，急需一种既能够作为随机临床试验补充，又符合统计学规范的研究设计方法。……