血友病医疗保障和管理分析
——基于深圳市的经验

董朝晖 陈斌斌 李中齐

（1中国劳动和社会保障科学研究院 北京 100029；2北京医药卫生经济研究会 北京 100069；3深圳市人力资源和社会保障局 深圳 518040）

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，在我国的患病率为2.73/10万[1]，可归属于罕见病。为了预防和治疗血友病出血症状，临床上主要采用凝血因子替代治疗，补充血友病患者欠缺的凝血因子。凝血因子替代治疗分为按需治疗和预防治疗，按需治疗是指在出血发生后，根据患者的实际情况输注凝血因子制品；预防治疗是通过定期预防性输注凝血因子制品，使患者体内凝血因子水平长期维持在0.01U/mL（1%）以上，防止或减少出血的发生[2]。血友病需要终身治疗，凝血因子的费用较高，给患者带来沉重的经济负担，尤其是那些对普通凝血因子产生抗药性的患者，需要新一代的凝血因子，其费用更高。因此，血友病患者的医疗保障状况值得社会关注。

1 血友病疾病负担

发达国家重度血友病患者的治疗费用是平均每人每年13.9万美元，保证生命的按需治疗费用最少是每人每年4.8万美元[3]。凝血因子费用是血友病经济负担的最主要部分，占治疗总费用的45%-93%。高强度凝血因子的治疗可能增加某些患者产生抑制物的风险，体内产生抑制物的患者所需要的医疗费用比无抑制物的患者增加2倍以上[4]。

血友病导致的间接经济负担也很沉重，实施预防性治疗的血友病患者因生产力损失导致的间接经济负担为13004欧元，而实施按需治疗的则高达31096欧元[5]。

调查发现，在我国，血友病患者如果实施按需治疗或低剂量预防性治疗，每年治疗费用为5万元-10万元，如果实施预防性治疗，年医疗费用则高达20万元左右，有抑制物的患者治疗费用更高。吴润晖（2008年）[6]等对血友病患者家庭负担评价显示：40%血友病患者家庭负担严重，23.3%负担明显，26.7%中度负担，10%轻度负担。唐凌等（2014年）[7]综合评价了血友病儿童对家庭的影响，结果显示血友病患儿的疾病家庭负担是健康儿童家庭的近5倍，而且这些患者的失血天数越多，关节病变越重，日常活动能力越差，疾病家庭负担越重。

血友病沉重的经济负担导致了治疗不足。据2010年广东省调查显示，只有20%的患者年医疗费用超过6万元，意味着许多患者得不到正常的治疗，仅有10.7%的血友病患者经常预防性治疗，50.5%的患者有时会预防性治疗，38.8%的患者不会预防性治疗[8]。

2 血友病医疗保障状况及存在的问题

近年来，不管是在国家层面还是地市层面，对血友病患者的保障都较为重视。血源性人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅷ作为治疗血友病的常规用药，多年前均已纳入国家医保目录，2017年的国家医保目录调整把专门针对乙型血友病（约占患者数的15%-20%）的更为昂贵的凝血因子Ⅸ纳入了目录，并且，2017年的国家医保药品谈判还把针对出现抑制物患者的凝血因子Ⅶ纳入了医保报销。另外，值得注意的是，2017年的医保目录对血友病用药的限制进行了调整，例如对重组人凝血因子Ⅷ的限制从原来的“严重出血时使用”，变更为“儿童甲型血友病；成人甲型血友病限出血时使用”，对刚进入医保目录的凝血因子Ⅸ的限制也类似为“儿童乙型血友病；成人乙型血友病限出血时使用”，这意味着医保报销已经覆盖儿童血友病患者的预防性治疗。预防性治疗可以显著减少出血次数，从而减少关节畸形和残疾的发生率，在未成年人中实施预防性治疗具有重要的意义。

血友病患者的日常治疗是注射凝血因子，主要在门诊进行，也可以在家里自己注射，因此对于这些患者来说，门诊保障待遇至关重要。目前，大部分统筹地区已把血友病纳入了门诊大病报销，由医保统筹基金支付，并且保障水平向未成年人倾斜。另外，大部分地区还把血友病患者门诊自付费用中超过一定水平的部分纳入了大病保险再次报销，显著降低了个人负担。

受到当地社会经济发展水平、医疗水平、医保筹资水平、医保管理能力等方面的影响，不同地区血友病门诊保障待遇存在较大的差异，例如起付线不同、报销比例不同，封顶线的差异更大，有些地区的封顶线只有1万元-2万元，而在少数富裕地区则可以达到上百万元，甚至不封顶；少数经济条件较好的地区前几年已经把昂贵的重组人凝血因子Ⅶ和因子Ⅸ纳入大病保险或地方补充保险，而大部分地区直到2017版国家医保目录发布及新一轮药品谈判后，才逐步开始纳入报销。

从目前情况来看，血友病患者的保障主要存在以下几个问题：一是门诊大病的封顶线和报销比例较低，个人负担较重。二是部分地区新版医保目录尚未落实，凝血因子Ⅶ和因子Ⅸ的报销以及医保对儿童预防性用药的报销尚需要时间。三是凝血因子短缺问题。血友病属于罕见病，凝血因子的市场较小而价格较高，许多医疗机构不愿意配备凝血因子，再加上目前的“药占比”控制政策，医疗机构更加不愿意提供费用高昂的凝血因子。四是医疗服务短缺问题。血友病属于罕见病，初次诊断比较困难，在中小城市和农村地区，血友病的诊断率和规范治疗率都较低。另外凝血因子的替代治疗也需要在专家的指导下个体化地调整治疗方案。因此，提高对血友病患者的保障水平需要医保部门和卫生部门的共同努力。

3 深圳血友病医疗保障和管理经验

深圳市早在2008年就将血友病纳入大病门诊报销范围，血友病门诊大病的保障对象包括城镇职工、城镇居民和学生儿童。2014年发布的新版《深圳市社会医疗保险办法》进一步提高了血友病门诊的待遇。另外，卫生行政部门也对血友病医疗服务和用药管理制定了相应的政策。深圳市血友病保障和管理的主要政策特点如下：

3.1 医疗保障政策

深圳市对职工和居民的血友病门诊大病实行了统一待遇、不设起付线，体现了较高的公平性。深圳市按照参保时间长短设定报销比例和封顶线，报销比例分别为60%（参保未满12个月）、75%（参保12-36个月）、90%（参保36个月以上），封顶线的设定具体见表1，连续参保时间满72个月的，基本医保报销上限为本市上年度在岗职工平均工资的6倍，再加上补充保险报销上限100万元。从目前来看，深圳血友病的保障几乎为全国最高水平。

表1 深圳市血友病医保支付限额

除了医疗保险待遇外，中华慈善总会与制药企业合作，还为血友病患者提供慈善援助，报销凝血因子费用的约5%。

经医保报销和慈善援助后，目前深圳血友病患者医疗费用的个人自付比例很低，仅为5%-7%。

深圳市执行广东省医保规定的血友病用药范围，其范围相对较广。2009版国家医保目录对重组人凝血因子Ⅷ限制为“无人血源Ⅷ因子情况下血友病人严重出血时使用”，而2010年广东省医保目录未对此作出血限制，表明医保已经支持重组人凝血因子Ⅷ的预防性使用。并且，早在2010版的广东省医保目录中，就已将重组凝血因子Ⅶ纳入报销范围。

另外，为了提高患者对凝血因子的可及性，深圳医保还建立了提供凝血因子的定点药店渠道，纳入门诊大病报销。目前，深圳血友病患者使用的凝血因子大部分是从定点药店购买。

3.2 疾病管理政策

2013年广东省卫计委出台了《关于进一步做好全省血友病医疗服务工作的通知》（粤卫办函〔2013〕110号），要求在省级层面成立血友病诊疗管理中心及血友病专家组，协助负责全省血友病医疗服务管理工作。并且确定“血友病定点医疗机构”，主要负责辖区内血友病患者的确诊和疑难重症病例的诊治工作、制定治疗方案、报送血友病病例信息、指导和培训辖区内其它医疗机构、承担对辖区内患者进行初诊宣教和血友病知识健康教育等工作。

文件同时要求建立双向转诊机制，县级医院和基层医疗卫生机构等单位筛查血友病患者，筛查新发现或疑似血友病患者转诊至定点医疗机构，由定点医疗机构给予确诊、报送信息、制定治疗方案，然后转诊回当地医疗机构就近治疗。对在当地医疗机构常规治疗的患者，要指导其每年定期1-2次到血友病定点医疗机构随诊，调整治疗方案。对疑难、严重并发症或需要大型手术治疗的血友病患者，应转诊至省血友病诊疗管理中心或血友病定点医疗机构。

另外，该文件还规定，用于治疗血友病的凝血因子Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ(血浆源或基因重组)等属于临床必须且不可替代的罕见用药，可由各医疗机构自行采购，报当地相关部门备案。辖区内有血友病患者的医疗机构（定点医疗机构、县级医院或基层医疗机构），必须配备凝血因子和凝血酶原复合物等药品，方便患者就近治疗。

4 深圳血友病医疗保障实施效果

通过对深圳血友病病友会、血友病专科医生以及部分血友病患者深度访谈，从患者治疗方式、用药情况、个人负担、手术情况和患者生命质量等几个方面了解深圳市血友病保障和管理的成效，以及可能存在的问题。

4.1 患者登记人数快速增加

深圳市2006年登记的血友病患者数只有30多人，2008年血友病被纳入门诊大病之后，登记患者数迅速达到110人，2014年新的门诊大病政策进一步提高了血友病患者的待遇，患者数又进一步增加到目前的200人左右。可见，血友病门诊大病政策对血友病患者的全覆盖起到了重要促进作用。血友病的及早发现、及早干预可以极大地改善患者的生活质量。

4.2 预防性治疗的患者比例显著增大、人均用药量增加

在2008年之前，大部分血友病患者都仅在出血时进行按需治疗，在2008年-2014年间约有50%的患者进行预防性治疗，但大多采用费用相对较低的低剂量预防治疗。2014年新政策实施之后，医保报销水平大幅提高，目前深圳90%以上的血友病患者进行预防性治疗，只有一小部分患者因为体内凝血因子活性较高仍采用按需治疗。

4.3 患者用药水平提高

血友病患者使用量最大的药品是凝血因子Ⅷ，包括价格相对较低的血源性凝血因子和价格相对较高的重组人凝血因子，后者的价格是前者的近两倍。2014年之前，血源性凝血因子和重组人凝血因子都纳入了医保报销，40%左右的患者使用价格较低的血源性凝血因子，60%的患者使用价格较高的重组人凝血因子。然而，血源性的凝血因子由于受到血源的限制，供应不稳定。在2014年新政策之后，随着医保报销水平的提高，使用重组人凝血因子的患者比例上升至90%。少数仍在使用血源性凝血因子的患者，主要有以下两个原因：一是外地患者，在深圳缴纳社保的时间较短，报销比例较低，很难负担重组人凝血因子的治疗费用；二是之前一直习惯使用血源性的凝血因子。

4.4 患者出血次数明显减少，儿童患者致残率明显降低

患者出血次数是反映血友病患者治疗状况的一个重要指标。根据深圳市血友病专科医生提供的数据，在新政策之前，按需治疗的患者平均每月出血次数达8-9次，而且有一半以上是关节出血，低剂量预防治疗患者平均每月也有2-3次出血；新政策之后，儿童血友病患者基本都采用中高剂量的预防治疗，因此很少会有出血现象发生，可以参加基本的体育活动。

血友病患者关节反复出血导致关节畸形是血友病严重并发症之一，需要进行关节置换术。从调研的情况来看，在新政策实施之前，患者发生关节问题的例数较多，而在新政策之后发生关节问题明显减少，儿童患者基本没有关节问题。

5 需要进一步探索的问题

深圳市血友病保障和管理取得了较好的成效，同时也存在一些问题值得进一步探索。

5.1 血友病医疗费用巨大，有必要通过多个途径来控制费用

目前，深圳市纳入大病保险的200名血友病患者，一年花费医保基金近4千万元，并且费用还在增长。尽管深圳市医保基金结余较多，但从长远看，结余率在下降。在医保对血友病保障投入较大的情况下，深圳市应进一步探索优化资源利用的办法，为全国其他地区提供更多的经验。例如，医保可以探索实施对血友病患者按人头付费的方式，激励医生优化治疗方案，同时注重对患者的健康指导，从而控制医疗费用。

5.2 需要发挥好双向转诊的作用，方便患者就医

尽管2013年广东省卫计委的文件已经提出要建立血友病的双向转诊制度，但实际上，即使辖区内有血友病患者的社区或二级医疗机构，医务人员也缺乏有关血友病诊疗和宣教的培训，因此无法提供规范性的治疗，患者的常规诊疗也集中在大医院，这给患者就医带来了不便，也不利于费用的控制。

5.3 加强合理用药精细化管理，取代简单的“药占比”控制

血友病患者主要采用价格昂贵的凝血因子治疗，其医疗费用中的“药占比”很高。在当前卫生部门对医院进行“药占比”控制政策下，医疗机构不愿意提供凝血因子，这对临床工作和患者就医都造成了很大制约。为促进合理用药，应针对不同的适应症和治疗方案进行精细化管理，而不是实行简单的“药占比”控制。实际上，2013年广东省卫计委《关于进一步做好全省血友病医疗服务工作的通知》已经提出，凝血因子和凝血酶原复合物等药品用于血友病治疗时，药品费用不再计入医疗机构“药占比”统计范围，但在深圳尚未实施。

5.4 大部分凝血因子通过药店供应，患者用药亟需专业指导

目前，相当一部分血友病患者从定点药店获取凝血因子，在家里自己进行注射。家庭治疗是血友病患者常规治疗的组成部分，需要医务人员的专业指导。但是，基层医疗机构的医务人员往往不熟悉血友病的诊疗，无法为患者提供规范的指导，甚至有些医疗机构因担心院外药品的质量问题，而拒绝为从药店购药的患者提供服务。

总之，深圳市血友病保障已经取得了显著的效果。血友病作为一种需要长期治疗、费用昂贵的疾病，应注重激励医疗机构提供优化的疾病管理方案，尤其是建立双向转诊机制，并且为患者提供健康咨询和家庭治疗专业化的指导。

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