国外药物研发数据共享案例及经验借鉴

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随着科学研究进入数据密集型范式，科学大数据不仅仅是科学研究的结果，也成为科学研究活动的基础和起点[1]。

为促进临床数据共享，WHO临床试验注册平台于2015年8月发布了关于支持临床试验数据共享的声明，国际医学期刊编辑委员会于2016 年1月20日发布了关于临床试验数据共享的建议。中国临床试验注册中心亦决定从2016年3月14日起，要求公开原始数据(包括原始记录数据和研究计划书)共享计划、数据保存和管理规划、在知情同意书中加入公开原始数据内容[2]，旨在进一步推动临床试验透明化，履行医学研究者的社会责任。

新药研发具有复杂程度高、周期长、投入高、成功率低等特点，平均每5 000～10 000 个化学或生物分子中可筛选出250个先导化合物进入临床前研究阶段，最终仅有1个能获批上市。1种新药从发现到成功上市通常需要10～15 年[3]，平均投资13.95亿美元[4]。

研发过程中，从药物发现到新药申请,从临床前试验到上市后的临床效果评价,无不建立在翔实而可靠的科学数据基础上。有效的数据挖掘和模型开发需要有代表性的、经过处理的大数据集，但是以往按照严格的临床试验指南产生的高质量临床前安全数据由于项目特点、知识产权保护或竞争优势保护等原因而不会公开，仅有少量上市药物的安全性数据有时会以概要的形式发布[5]。因此获得并共享高质量、高赋值的新药研发数据存在较多障碍。而破解这一难题，是提高药物研发效率的关键。……