基因换皮术

施然

泡泡男孩

2015年夏天，德国波鸿鲁尔大学儿童医院接收了一名“泡泡男孩”。他发着高烧，患有败血症，全身多处长满水疱。原来这名儿童患上了交界型大疱性表皮松解症。

大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传疾病，会导致患者皮肤长出水疱和血疱，引起感染和败血症甚至是皮肤癌，至今没有特效疗法。目前发现这种疾病有三种类型，男孩所患的交界型是最为严重的一种，致病原因是LAMB3基因的突变。患有交界型大疱性表皮松解症的患儿出生后会使皮肤大面积长水疱、皮肤糜烂，治疗困难，通常在2岁内便会失去他们年轻的生命。

这个男孩还算幸运。婴儿时期，他就开始长水疱、血疱，皮肤发红，渐渐地，水疱开始在全身蔓延，常常被病痛折磨得面部扭曲。当时他被诊断出患上了交界型表皮松解，开始接受治疗，也开始了与病魔抗争的岁月。虽然病情没有明显好转，但就在这不停与病痛斗争的过程中，他打破了活不过2岁的魔咒，步入了7岁。

然而就在这一年，情况急转直下，疾病取得了压倒性的胜利，男孩60%的皮肤被占领。情况不容乐观，他被送进了鲁尔大学儿童医院重症监护室。医生给他注射了大量的抗生素、镇痛剂，用碘酒给他擦拭身体，在患处涂满药膏，没有任何作用，情况还在恶化。从他父亲那儿移植皮肤，出现了排斥，同样没有任何效果。在重症病房待了五周后，男孩快要死了。

就在这时，医生提出了从前从未实践过的一种方式——基因治疗。……