2018年8月FDA批准新药概况

2018年8月，FDA批出6个新分子实体和3个新生物制品。

1 新分子实体

1.1 Galafold（migalastat）

Galafold被批准用于治疗体外检测证实存在特定a-半乳糖苷酶基因（GLA）突变的Fabry病（法布里病）的成年患者，这是一种由GLA突变造成a-半乳糖苷酶 A（a-Gal A）缺乏而导致的遗传性溶酶体贮积症。Galafold的剂型是口服胶囊，能够选择性、可逆性地结合特定突变类型的a-Gal A，稳定这些功能失调的酶，促进其运输至溶酶体清除积累的疾病底物，从而发挥治疗作用。

1.2 Annovera（含醋酸烯诺孕酮的复方）

Annovera被批准用于育龄期女性的避孕，是首款可供育龄妇女重复使用一整年的阴道避孕环。其含有两种药物，一种是新型的避孕药醋酸烯诺孕酮，另外一种是已上市避孕药乙炔雌二醇。其形状为圆环形、不可生物降解。使用时，置于阴道内3周，经期时取出1周，每4周重复1次，可连续使用13个月经周期。

1.3 Onpattro（patisiran）

Onpattro被批准用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病成年患者的治療。Onpattro的剂型为注射液，是一种靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的siRNA疗法，这类药物将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。

1.4 Diacomit（stiripentol）

Diacomit被批准与氯巴占联合使用，治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。Diacomit的剂型为口服胶囊和可配置成口服混悬液的粉末，其在人类中发挥其抗惊厥作用的确切作用机制尚不清楚，但可能的作用包括通过GABA-A受体介导的直接作用和涉及抑制CYP450活性的间接作用。

1.5 Xerava（eravacycline）

Xerava被批准用于治疗18岁以上成年患者的复杂腹腔内感染（cIAIs）。Xerava的剂型为注射用单剂量的冻干粉，是一种全合成的氟化四环素类抗菌药物。对临床常见革兰阳性、阴性需氧及兼性厌氧菌、大多数厌氧菌以及对头孢菌素类、大环内酯类、b内酰胺类/b内酰胺酶抑制剂多重耐药菌均有较强体外抗菌活性。

1.6 Pifeltro（doravirine）

Pifeltro（doravirine）被批准用于治疗没有抗逆转录病毒治疗史的成年患者，doravirine是一种新型的非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），通过与HIV-1的逆转录酶结合，抑制HIV-1的RNA逆转录为DNA，从而阻断HIV-1的复制，批准与其他抗逆转录病毒药物联合使用。

2 新生物制品

2.1 Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）

Poteligeo被批准用于治疗至少接受过一次全身性疗法后复发、难治性蕈样真菌病（MF）或Sézary综合征（SS）的成年患者。MF和SS都是罕见的并且很难治疗的非霍奇金淋巴瘤（NHL），统称为皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。Poteligeo的剂型为注射剂，是一种去岩藻糖基化、人源化的IgG1κ单克隆抗体，通过靶向趋化因子受体CCR4并与之结合，阻断其与配体结合，从而抑制调节性T细胞在肿瘤部位的聚集，进而抑制肿瘤细胞的生长。

2.2 Oxervate（cenegermin-bkbj）

Oxervate被批准用于治疗中度至重度神经营养性角膜炎（NK）的成年患者。NK是一种罕见的致残性、退行性眼科疾病，该病导致角膜上皮细胞损伤和角膜敏感度丧失，在更严重的情况下可引起角膜溃疡、角膜融解和穿孔，严重影响患者视觉能力，甚至导致失明。Oxervate是一种重组人神经生长因子（rhNGF），可促进眼部正常愈合，从而修复角膜损伤。

2.3 akhzyro（lanadelumab-flyo）

Takhzyro被批准用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。Takhzyro是唯一一种可特异性结合血浆激肽释放酶并抑制其蛋白水解活性的全人源单克隆抗体（IgG1/κ-轻链）药物。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）