修复脱靶“漏洞”踩下基因编辑“安全刹车”

■本刊记者 常 晓

让裁剪“生命天书”的基因编辑技术变得更安全，在这一全球激烈竞争的领域，中国科学家已开始领跑。

不久前，国际顶级学术期刊《自然》在线发表了我国科学家题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA（核糖核酸）脱靶及其通过突变消除RNA活性》的论文，首次证明了多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶，并获得3种更高精度的单碱基编辑工具，为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要基础。

此项研究一经发表，立即引起了广泛关注，业界称其“踩下了基因编辑技术的安全刹车”。而通过此次研究，研究团队将有望在“漏洞”修复的基础上，进一步开发出新一代更加安全精准的基因编辑技术。

神奇的单碱基编辑技术

随着科学技术的不断进步，基因编辑这一曾经高高在上的科学名词，如今已走进公众视野。“基因编辑技术若使用得当，是能造福人类的。”中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究人员介绍，利用这一技术，我们可以改良植物性状，使得蔬菜保质期更长，口感更好；而通过相关DNA复活灭绝物种等，也并非遥不可及。

当然，对于基因编辑技术来说，更关键的是可以治疗一些恶性疾病。脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋……根据杨辉提供的数据，全球有3亿罕见病患者，其中儿童占了一半。这7000多种罕见病绝大多数无有效药物可治，犹如悬在头顶上的一把达摩克利斯之剑，长久困扰着人类。

单碱基编辑技术的出现，犹如一道曙光，让科学家和患者们看到了希望。