2019年8月美国、欧盟和日本新批准药物概述

孙友松

（上海递鸽医药科技有限公司，上海 201210）

1 2019年8月美国FDA新批准药物

2019年8月，美国FDA共批准11个新药，包括5个全球首次批准的新分子实体[盐酸吡昔替尼（pexidartinib hydrochloride，1）、普托马尼（pretomanid，2）、酒石酸乌帕替尼（upadacitinib tartrate，3）、非屈替尼（fedratinib，4）、来法莫林（lefamulin，5）]、3个美国首次批准的新分子实体、1个新复方和2个新增适应证药物（见表1）。

1.1 盐酸吡昔替尼

盐酸吡昔替尼是一种CSF1R抑制剂、FLT3抑制剂和c-Kit原癌基因蛋白抑制剂，由第一三共公司研发，研发代号PLX-3397，商品名为Turalio®。2019年8月2日，美国FDA批准盐酸吡昔替尼用于治疗不宜通过手术治疗的症状性腱鞘巨细胞瘤[1]。FDA批准盐酸吡昔替尼时附加了一个黑框警告，提示盐酸吡昔替尼可能导致可致命的肝损伤，用药前医疗人员需对患者开展较全面的肝功能检查。该药曾获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格和美国FDA授予的突破性疗法认定资格。

盐酸吡昔替尼此次获得美国FDA加速批准基于1项随机Ⅲ期临床研究（ENLIVEN研究，NCT02371369）结果。研究共招募120例症状性腱鞘巨细胞瘤受试者，随机分为2组，一组接受盐酸吡昔替尼治疗（n=61），另一组接受安慰剂对照药治疗（n=59），评价盐酸吡昔替尼的安全性和有效性。研究的主要终点指标是治疗第25周的总生存率（overall response rate，ORR），研究结果显示，盐酸吡昔替尼治疗组的ORR为39%，而安慰剂对照组的ORR为0%[2]。

表1 2019年8月美国FDA新批准药物Table 1 New drugs approved by FDA in August 2019

1.2 普托马尼

普托马尼是一种蛋白质合成抑制剂，由全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）和诺华制药公司合作开发，研发代号为PA 824。2019年8月14日，美国FDA通过抗菌和抗真菌药物的有限人群使……