利用SUT 技术助推细胞与基因疗法商业化

文/ Derek Pendlebury

本文由CPC-Colder Products 公司提供。

自美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个细胞与基因疗法 (CGT)— —人们的注意力就迅速转向了如何克服因这些前景广阔的疗法进行商业化量产而面临的挑战。目前，大多数用于临床试验的 CGT 制造工艺都不足以进行商业化量产。但幸运的是，我们可以从有类似需求的工艺——生物工艺中借鉴经验。

CGT 制造的需求

CGT 产品线十分庞大。除了最近获得FDA 批准的疗法以外，在全球，有400 多种疗法[1]处于临床前到3 期开发阶段，并且有大约1700 项临床研究正在进行中。

FDA 批准以 CAR-T 细胞（嵌合抗原受体-T 细胞）为基础的疗法后，人们对CGT 给予了更多的关注和投入。自体细胞疗法（即供体和受体为同一人）在2016 ～2017 年增加了65%[2]。现在，是时候攻克可持续性地、有成本效益地商业化制造这些新兴疗法所面临的挑战了。

一次性使用技术(SUT)预计将在CGT 商业化中发挥巨大作用。在生物制药生产中，已证实 SUT可以有效地满足商业化量产的需求，而CGT 与生物制药生产的需求十分类似。

两种制造工艺的对比

生物制品与CGT 的制造工艺既有相似之处，也有不同之处。

生物制品——为使用转基因生物制造生物制品，对细胞进行修饰来生产具有生物活性的分子。这些细胞即为工艺，活性分子为产品。

CGT——为生产CGT，细胞既是原材料和工艺，也是产品。

因此，用来生产这些不同疗法的生产工具和技术会有一些相似和不同之处。我们可以从这些相似之处中借鉴经验。

从实验室规模研究一直到临床试验的各个阶段再到投入商业化制造，SUT 应用于生物制药产品研发和制造的所有阶段。……