自闭症谱系障碍细胞治疗和临床转化研究

程洪斌，徒强，王晓东，杨静

（1.黑龙江齐齐哈尔第二机床集团有限公司医院，黑龙江 齐齐哈尔 161005；2.北京大学首钢医院，北京 100144；3.解放军总医院第三医学中心，北京 100039）

0 引言

自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，ASD），又称孤独症。ASD是儿童早期出现的一种特异性神经发育障碍，患病率为0.7%~2.6%。ASD主要表现为社交障碍、兴趣单一、刻板行为[1]。此外，还有焦虑、多动、运动障碍（如肌张力低）、睡眠障碍、智力障碍和胃肠道问题（如慢性便秘、消化不良、饮食单一）。ASD常规的治疗方法有行为特殊教育法、药物、生物医学干预法、心理干预法等。细胞疗法是针对ASD新兴方法，目前美国国家卫生和医院临床试验数据库中关于细胞治疗ASD共13项的临床试验，7项已完成项目中，只有一项在clinicaltrials.gov上报告最终数据，还有6项已经发表文献[2]。细胞可能通过以下机理治疗ASD：细胞可能通过以下机理发挥治疗ASD：①改善脑灌注：移植细胞分泌血管内皮生长因子和肝样细胞因子，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态。②调节机体免疫和抗炎功能：移植细胞具有非特异性调节免疫应答的能力，调节T细胞、B细胞、NK细胞、DC和中性粒细胞等多种免疫细胞功能。③通过旁分泌作用，促进自身神经干细胞活化，重启神经修复机制[3]。

1 自闭症细胞治疗工具细胞

1.1 单个核细胞。单个核细胞包括脐血单个核细胞和骨髓单个核细胞。脐血单个核细胞含有许多未成熟干细胞，其中以CD34+造血干细胞最为丰富，其次是少量的间充质干细胞、内皮祖细胞和肌肉干细胞等。……