为什么还有那么多病无药可医

梁贵柏

对于新药研发，很多人都不理解，为什么世界上有那么多病无药可医？药企为什么不去做有针对性的研发？

首先，最根本的原因在于，新药研发不是在做产品，而是在做科研。

做产品，是在满足需求，比如发烧了需要降温，一条凉毛巾就能满足你的需求。但是做科研，只有找到了细胞或分子水平上的病变，搞清楚致病原因，现代制药工业才可能有针对性地介入，研发出安全有效的新药。所以新药研发的起点，一定是确认导致疾病的原因，或是确定对疾病状态有调节作用的因素。

举一个例子，“二战”之后，制药业发展非常活跃，一个科研小组就能研发出几十种抗生素。这是因为抗生素是抑制细菌生长的药物，被用来治疗细菌感染性疾病。细菌感染性疾病是病理学上最直观、最容易理解的，致病源很明确，所以药物研发的目标也很明确，就是抑制或清除这些致病源。

而困扰现代人的，大部分是退行性疾病，也就是所谓的慢性病，比如高血压、糖尿病。退行性疾病的种类很多，病变各不相同，非常复杂，最重要的是，我们目前对这些疾病在细胞或分子水平上致病原因的了解还很少。

还有一类更特殊的疾病，就是遗传病。过去我们对它的发病原因一无所知，走过很多弯路，但今天我们对它的发病原因已经很了解了，知道其是由患者父母所携带的致病基因传给子女而引起的。遗传疾病用药的研发过程，特别能体现新药研发不是做产品，而是做科研。……