糖皮质激素联合综合康复疗法对Duchenne型肌营养不良患儿认知功能及炎性反应水平的影响

马燕燕，岳雪艳，茹凉，严媚，罗琼，李芳

进行性营养不良(PMD)是一组以假性肥大型肌营养不良、进行性肌肉萎缩和无力为主要临床特征的遗传性肌肉变性疾病[1]。其中最为常见的是假性肥大型肌营养不良，其是X染色体阴性遗传的一种等位基因病，包括贝壳型肌营养不良(BMD)和杜兴型肌营养不良(DMD)2种类型[2]。调查显示，DMD在我国活产男婴中的病发率高达1/3 500，且无种族性或地域性差异，且致死率和致残率相对较高[3]。临床病情发展至12岁左右时，患者不能行走，至20多岁时可因并发心肌病或呼吸功能衰竭而死亡[4]。目前临床治疗方式有导入肌营养不良蛋白小基因、终止密码子通读、外显子跳跃、病毒载体导入 DMD 基因及干细胞移植等方法;由于免疫排斥反应、干细胞的定向分化、不能转染不分裂细胞、不易获得高滴度的载体及体内转染效率低、不稳定等，限制了其临床推广使用[5-6]。目前临床上唯一经过验证有效的疗法为激素治疗，但长期使用会产生免疫力低下、白内障、生长发育迟滞，严重者甚至出现股骨头坏死等不良反应[7]。现观察糖皮质激素联合综合康复疗法对DMD患儿认知功能及炎性反应水平的影响，为其临床诊治提供参考，报道如下。

1 资料与方法

1.1 临床资料 选取2017年5月—2019年5月新疆医科大学第一附属医院小儿内二科诊治Duchenne型肌营养不良患儿120例，按随机数字表法分为对照组(60例)和观察组(60例)。对照组年龄3～10(5.10±0.35)岁；发病年龄3.0～5.3 (4.14±0.21)岁；病程0.8～3.5(2.20±0.18)年。观察组年龄3～11(5.18±0.39)岁；发病年龄3.0～5.5(4.05±0.24)岁；病程0.9～3.8(2.29±0.15)年。……