阿兹海默病新药研发漫途

解一章

美国生物技术公司渤健仍在等待一个结果。这个结果关乎近20年来，人们对突破阿兹海默病（AD）治疗瓶颈的期待。

2020年，渤健宣布计划为早期阿兹海默病试验性治疗药物—阿杜卡努单抗递交上市申请。

若成功获批，阿杜卡努单抗将成为美国食品和药物管理局（FDA）批准的首个减轻阿兹海默病临床症状的疗法，也将成为首个证明清除β淀粉样蛋白可获得更好临床效果的疗法。

然而，在最近FDA召集的外部专家咨询委员会上，专家小组一致投票反对FDA批准该药物，推翻了此前的积极结论，原因是渤健未能提供足够的证据证明临床试验结果。FDA将于2021年3月7日作出最终的裁决。

以老年痴呆症状越来越为人熟知的阿兹海默病，始终保持着神秘一面。人们对它的特征十分熟悉，如记忆障碍、失语、失认、人格改变等，但仍无法摸清它的真正成因，因而也在治疗方法的征途上不断折戟。

新冠大流行之前，阿兹海默病已成为仅次于心脏病、肿瘤和中风的第四大致死疾病。据国际AD协会发布的《2019年世界阿兹海默病报告》，2019年全球有超过5000万人患有痴呆症;到2050年，数量将增加到1.52亿。

人们迫切需要一款具有振奋意义的新药，全世界在关注渤健能否顺利拿掉这块脑海中顽固的橡皮擦。

备受期待的“神药”

之所以此次申请有如此高的关注度，原因在于，这是对目前主流发病机理假说之一“β淀粉样蛋白（Aβ）沉积假说”的一次绝佳试验。

在早期的一些研究结果中，阿杜卡努单抗的确能减少患者脑内Aβ的沉积，因而它成为最值得期待、最有希望的一种药物。……