人源化动物模型的研究进展

胡锴克，徐 冶 (吉林医药学院肿瘤靶向治疗与转化医学实验室，吉林 吉林 132013)

动物实验是医学实验中一个历史悠久的分支，对动物模型的研究成果可以延伸到人类的相似疾病，推导其发生发展规律，进而研究防治措施。由于动物和人体存在的遗传背景、生理特性和免疫状态上的区别，尽管动物实验的结果有一定的相似性，但不能简单地直接套用到人身上。现代基因工程技术的兴起使得在动物身上营造出类似于人体的环境不再是无法解决的难题。在此基础上，为了追求更进一步地模拟人类的生理或病理状态，人源化动物模型便应运而生。该模型的建立是将来自于人的基因、细胞与组织导入到实验动物体内，使其获得与人类更为接近的生理病理特征[1]。

1 基因工程实验动物

基因工程动物是指使用转基因技术、基因敲除或敲入技术和基因组编辑技术等各种基因重组手段，改变基因组的遗传特征并引入特定的性状。根据基因工程动物的用途，可大致分为遗传动物模型、生物反应器和人源化动物模型。

1.1 遗传动物模型

遗传动物模型是以满足生物医学研究为目的、性状可以持续稳定表达并遗传给后代的基因工程动物。研究人员对实验动物进行基因编辑，分析特定基因的表达和调控机制。

1.2 生物反应器

生物反应器是通过基因编辑使其表达特定抗体和疫苗等生物因子的动物品系。与传统的疫苗等药物的制作工艺相比，基因工程改造的生物反应器生产效率更高、产品质量更稳定、生产成本易于控制。……