基因剪刀，拯救视力

文/首都医科大学附属北京同仁医院、北京市眼科研究所副研究员 刘宏伟

十年磨一剑，霜刃未曾试。今日把示君，谁有不平事？

2020 年的诺贝尔化学奖授予了法国女科学家埃玛纽埃尔•沙尔庞捷和美国女科学家珍妮弗•杜德纳,以表彰她们在基因编辑方面的重要贡献。我们知道，文字编辑可对文章中有问题的文字进行删除、添加或修改，最终可得到一篇好文章；基因编辑可对身体中有缺陷的基因进行删除、添加或修改，最终可得到一个好身体。基因编辑真像一把锋利的剪刀啊！

基因异常可导致疾病的发生，特别是遗传性疾病的发生，而眼科中很多疾病都与基因异常有关，如原发性视网膜色素变性、莱伯氏先天性黑蒙等。

如果基因功能丧失，可补充新的基因，可用传统的基因治疗方法，用病毒载体将外源基因导入细胞中，替代功能灭失的基因，导入的基因可正常表达蛋白；如果基因表达了异常蛋白，可用RNA 干扰的方法治疗，抑制基因的表达。自从有了基因编辑方法，基因异常导致的遗传病更容易治疗了。

获奖的基因编辑技术已经是第三代了，相比于第一代的锌指核酸酶(ZFN)方法和第二代的转录激活子样效应因子核酸酶(TALEN)方法，效率更高，作用更强。第三代基因编辑技术称为规律性间隔短回文序列重复簇，简称CRISPR。

CRISPR 原是存在于细菌中的基因组，含有攻击过该细菌的病毒的基因片段，细菌通过这些基因片段抵抗相同病毒的攻击，并将病毒摧毁。……