中医药治疗肌萎缩侧索硬化疗效机制的研究策略

潘 昊，刘 特，吴晓俊

1.重庆医科大学药学院，重庆 400016

2.上海市中医老年医学研究所，上海 200031

3.上海中医药大学中药研究所，上海 201203

肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是以脊髓前角细胞、脑干运动神经核以及锥体束受累为主要表现的运动神经元病，其病情进展迅速、预后极差，通常在发病后2～5 年因多器官衰竭而死亡[1]，因此也是一种具有致命性的神经退行性疾病。绝大多数的ALS为散发性，家族性ALS 约占5%。目前尚无确切有效的针对ALS 的治疗药物。

无论是散发性还是家族性ALS，因其表现为渐进性的肌肉痿软无力甚至萎缩，因此中医认为其属于“痿症”。大多数的中医医家认为本病以本虚为主或虚实夹杂，其中本虚以脾肾阳虚为主，夹杂胃、肝和肺亏虚。因此，目前中医大多使用健脾益气补肾法治疗ALS，取得了一定的疗效[2]。然而，已发表的ALS 中医临床研究大多为个案报道或病例数较少，并且研究设计欠规范，也缺少机制研究，因此较难获得广泛的认可，对ALS治疗的指导意义有限，极大地阻碍了中医药诊治ALS 研究的发展。此外，既往研究建立的ALS 模型系统及治疗策略既有优势，也存在不足[3]。

潘卫东团队与朱旭莹团队基于中医药治疗ALS的确切疗效，使用模拟散发性ALS 进程的条件性敲除ADAR2 基因的小鼠（AR2 小鼠）以及能够反映家族性ALS 发病机制的SOD1G93A动物模型，对中医药治疗ALS 的机制进行了有益的探索[4-5]。本文对ALS 发病机制的最新进展进行综述，并且结合中医药治疗ALS 基础研究的新进展，提出探索中医药治疗ALS 疗效机制的研究策略，以期为中医药治疗神经退行性疾病的研究提供更多的理论依据。……