干细胞疗法在血友病性关节炎治疗中的应用进展

沈绍宁，吴东晓，吕帅洁，肖鲁伟，童培建

(1.浙江中医药大学第一临床医学院，浙江 杭州 310053；2.浙江省中医院，浙江 杭州 310006)

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B，前者为凝血因子Ⅷ缺乏、后者为凝血因子Ⅸ缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起[1]。该病的主要临床表现为出血。血友病性关节炎(hemophilic arthritis，HA)是由血友病患者(people with hemophilia，PWH)关节腔内反复出血而引起的关节退行性变和滑膜炎症，是血友病主要的并发症之一，严重影响PWH的生活质量。目前，临床上治疗HA的方法主要为预防出血和骨科手术。凝血因子替代治疗是目前预防血友病出血的主要方法[2]，然而替代治疗价格昂贵，在发展中国家的应用受到限制；该疗法主要对尚未发生关节炎的儿童PWH具有预防作用，而对已经发生关节炎的PWH，提高凝血因子水平难以延缓病情进展，需采用骨科手术治疗[3]。目前，亟需寻求一种新的有效方法来延缓HA病情进展。干细胞是具有多向分化潜能的细胞，在再生医学领域备受关注。近年来，有关干细胞疗法治疗HA的研究[4-6]取得了显著成果，并已证明此疗法可以修复骨与软骨缺损，延缓HA病情进展。本文就干细胞疗法在HA治疗中的应用进展综述如下。

1 治疗HA的干细胞类型

目前，用于治疗HA的干细胞类型主要包括造血干细胞(hemopoietic stem cell，HSC)与间充质干细胞(mesenchymal stem cell，MSC)。HSC是血液系统中具有长期自我更新能力和分化成各类成熟血细胞潜能的成体干细胞。HSC作为基因载体细胞，可以用于HA的基因治疗。……