产生现实世界证据的现实世界数据应用现状及展望

李 晨， 黄丽红， 邱婧君， 王 陵， 秦伟栋， 汪旻晖， 赵 杨， 柏柳安宁， 夏结来*

1. 空军军医大学军事预防医学系军队卫生统计学教研室，西安 710032 2. 复旦大学附属中山医院生物统计室，上海 200032 3. 北京复星医药科技开发有限公司，北京 100005 4. 皖南医学院弋矶山医院药物评价中心，芜湖 241000 5. 南京医科大学公共卫生学院生物统计学系，南京 211166 6. 空军军医大学航空航天临床医学，西安 710032 7. CSCO生物统计学专家委员会RWE项目组

近年来，现实世界数据(real-world data, RWD)在医药卫生领域的应用日益广泛，其价值在医疗科研、公共卫生、医药研发、监管决策方等社会各界得到普遍共识，若干规范基于RWD开展创新药品研发[1]、辅助监管决策[2]、完善药品和医疗器械评价[3]的相关政策法规也逐步落地。

高质量的证据源于高质量的数据，在RWD转化为现实世界证据(real-world evidence, RWE)的过程中也涌现了大量问题，其中RWD相关的数据来源、数据质量、数据标准及其相关评价尚无成熟、统一的法规和指导原则，不同数据来源的信息化发展不均衡，数据共享和整合面临较大阻碍，存在大量异构的数据孤岛。本文着眼于RWD来源、数据合规性，讨论其质量控制与数据标准化，并对其未来可能的发展途径作一展望。

1 RWD概述及其数据来源

广义地讲，在医疗健康领域RWD是指除随机对照试验(randomized controlled trial，RCT)数据之外的其他用于提供医学证据，辅助临床决策的一切数据的统称。美国FDA在2018年发布的Framework for FDA’s Real-World Evidence Program(《现实世界证据方案的框架》)[4]以及Use of Real World Evidence to Support Regulatory Decision Marking for Medical Devices(《使用现实世界证据以支持医疗器械监管决策》)[5]中，将RWD定……