不同领域现实世界临床研究证据转化的应用策略

李昱佳， 陈垂雄， 黄丽红， 汪旻晖， 李 晨，7， 邱婧君， 赵 杨， 谢海棠， 王 陵，7*

1. 陕西中医药大学公共卫生学院，西安 710032 2. 空军军医大学军事预防医学系军队卫生统计学教研室，西安 710032 3. 复旦大学附属中山医院生物统计室，上海 200032 4. 皖南医学院弋矶山医院，芜湖 241000 5. 北京复星医药科技开发有限公司，北京 100005 6. 南京医科大学公共卫生学院生物统计学系，南京 211166 7. CSCO生物统计学专家委员会RWE项目组

现实世界研究(real-world study，RWS)是收集现实世界数据(real-world data，RWD)并经分析生成现实世界证据(real-world evidence, RWE)的研究[1]。自1993年Kaplan等[2]首次以发表论文的形式明确提出了RWS的概念以来，RWS应用已涵盖病因、预防、诊断、治疗与预后等多个方面。近年来，通过现实世界的大量临床研究为循证医学提供支持性证据已成为当今临床研究的热门话题。尤其是2016年底，美国国会公布的《21世纪治愈法案》提出，RWS产生的证据可用于药品及医疗器械上市后，研究及新适应证开发的审批，首次将RWE的概念上升到法律层面，引起临床研究领域的极大关注[3]。2019年我国药品审评中心发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》，之后又发布了一系列相关指导原则，从监管层面正式推进我国RWS的证据转化应用。

本研究主要通过检索PubMed、Embase、Web of Science、Scopus、中国生物医学文献服务系统、中国知网、维普网、万方数据库等文献库，收集整理截至2021年7月10日RWS相关的专家共识、指南以及重要观点，对国内外不同领域RWS证据转化的现况进行归纳总结，为现实世界临床研究数据转化为证据的应用提供策略支持。……