脑小血管病治疗药物临床试验设计规范专家共识

陈玮琪，潘岳松，陈霞，柏峰，曹勇军，范玉华，胡波，刘军，毛玲，倪俊，曲辉，孙莉，孙中武0，王丽华，吴波，吴丹红，谢春明，许予明，徐运，赵性泉，周国钰，朱以诚，王春雪，David Wang，陆正齐，王伊龙，王拥军，，中国卒中学会脑小血管病分会

1 背景和目的

脑小血管病（cerebral small vessel disease，CSVD）是由多种危险因素影响脑内小动脉、微动脉、毛细血管、微静脉和小静脉所导致的一系列临床、影像学和病理综合征，是老年人群中最常见的脑血管疾病。影像学检查可发现腔隙、新发皮质下梗死、脑白质高信号、扩大的血管周围间隙、脑微出血及脑萎缩等异常征象。CSVD是老年人群中最常见的脑血管疾病，其发病率与年龄呈正相关：65岁以上老年人中，脑白质高信号的患病率高达80%，并随年龄增长逐渐增加，几乎所有90岁以上老年人都有脑白质高信号表现；脑微出血患病率在45～50岁人群中为6.5%，60～69岁人群为18%，80～89岁人群可达36%。CSVD也是认知障碍最常见的原因之一。CSVD患者可以表现为急性起病，如腔隙性脑梗死、出血性卒中，但大多数呈隐匿起病，缓慢出现认知下降、步态异常、情感及二便功能障碍等，严重影响日常生活甚至致残致死，给社会和家庭带来沉重的负担。

目前，针对CSVD的治疗主要包括控制传统血管危险因素（高血压、糖尿病等）、对症治疗及康复治疗等，具有较大的局限性。国内外对于CSVD特异性的靶向治疗药物需求较大，但由于CSVD的病理机制、临床表现及影像学特征均具有异质性，既往对CSVD的认知不统一，因此，相关药物临床研究进展缓慢。……