基于SWOT分析的肿瘤专科医院新型抗肿瘤药物应用管理

贲如银，沙兰

南通大学附属肿瘤医院医务科，江苏南通 226361

恶性肿瘤已成为我国居民死亡的主要原因之一，给家庭及社会负担沉重[1]，抗肿瘤治疗仍然是全球医学领域需不断攻克的难题之一。近年来，随着肿瘤生物学和相关学科、科学技术的快速发展，新型抗肿瘤药物不断涌现，成为肿瘤治疗的有力手段，其治疗有效性及不良反应成为临床实践关注的重点，同时药物使用的合理性、经济性也成为关注热点。SWOT 分析法是通过分析事物内部优势（strengths, S）、劣势（weaknesses, W），外部机会（opportunities, O）和威胁（threats, T），将各种因素整合，发挥优势，克服劣势，利用机会，规避风险，寻求最优的发展战略。某院为肿瘤专科医院，新型抗肿瘤药物使用较多，为规范诊疗行为，保障患者治疗效果及可持续性，维护患者健康权益，本文采用SWOT分析法阐述新型抗肿瘤药物使用的优势、劣势、机会及威胁，进而提出肿瘤专科医院新型抗肿瘤药物临床应用策略，为临床的规范、合理、安全使用提供参考，维护肿瘤患者权益及生命安全。

1 新型抗肿瘤药物使用现况

随着生物医学及纳米医学技术的不断发展，全球对新型抗肿瘤药物深入研究，新药不断涌现，且上市速度加快，为抗肿瘤治疗提供了新思路，奠定了精准医疗基础。中国新型抗肿瘤药物上市情况与美国相比存在一定的差距，主要是受到肿瘤疾病谱及相关政策等因素影响，中国新型抗肿瘤药物上市数量偏少，截至2021 年4 月，美国上市的新型抗肿瘤药物共122 种，中国上市比例仅为美国的41.80%（51/122），但适应证却达中国发病率前5 位肿瘤的新型抗肿瘤药物的中国上市比例占均值62.15%，提示中国进口新型抗肿瘤药物能满足临床治疗需求[2]。除进口药物外，中国日益重视自主研发新型抗肿瘤药物能力，2015 年以来，为保障临床用药需求，我国在新型抗肿瘤药物自主创新、加速审批、提高药物可及性等方面改进明显，截至2022年10 月，抗肿瘤药首次在中国获批上市的品种共21 个，涵盖肺癌、乳腺癌、甲状腺癌、胰腺癌、白血病、淋巴瘤等不同癌种，基本覆盖了我国多数高发病率瘤种，能满足肿瘤患者临床治疗需求。

2 新型抗肿瘤药物应用管理SWOT 分析

2.1 优势分析

2.1.1 精准治疗，提升治疗效果 传统化疗药物抗肿瘤治疗多采用“杀敌一千，自损八百”的方式，这对患者的伤害很大，不良反应明显[3]。新型抗肿瘤药物有别于传统化疗药物，是基于患者的基因或受体的表达选择性用药，具有较强的靶向性，不同药物靶点或作用机制的巧妙重组实现抗肿瘤治疗增效、降低不良反应、改善肿瘤组织及细胞对药物的敏感性，优化药物联用效果，为患者提供疗效更佳、不良反应更小、获益更大的治疗。分析新型抗肿瘤临床应用可发现，需检测靶点的大分子单克隆抗体类药物的疾病控制率、说明书符合率、适应证占比均偏高，且不良反应发生率偏低[4]。

2.1.2 口服剂型增多，患者用药便捷 对比2018 年国家卫生健康委发布的《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》简称《原则》可发现新型口服抗肿瘤药逐年增多，2018 年仅有23 种，而2022 年版增加到70 种。口服剂型的普及不仅缩短患者住院时间、提高生活质量，还提升了患者依从性、保障了临床治疗效果。同时，随着国家医改政策的不断落实，多数医疗机构推行特殊病门诊，部分新型口服抗肿瘤药物纳入医保特药管理范围，在门诊即可报销，这使得部分长期服用新型口服抗肿瘤药物的患者药品个人支付费用明显减少、经济负担显著减轻，让肿瘤患者的治疗变得十分便利。

2.2 劣势分析

2.2.1 研发周期长，成本高，定价高 每种新药的研究开发都是耗时、耗力、耗资的巨大工程，不仅研发周期长、资金投入多，研发风险还高，而且每个关键环节都存在复杂性、不确定性及法规依赖性，随时面临失败的风险，成功率较低[5]。药品上市后药企为收回前期投入一般定价都会较高，而此类药物多为专利、独家品种，临床刚性需求大，缺乏市场竞争，难以有效降低价格，导致患者经济负担重，难以承担高昂的医疗费用。

2.2.2 保障能力有限 作为发展中国家，我国经济发展水平有限，虽然近年来城乡居民基本医保筹资标准不断提升，但与发达国家相比，保障水平仍较低。肿瘤疾病治疗是一个动态过程，多数患者经保险报销后自付费用负担仍很重。补充医疗保险、商业保险、社会慈善救助等发挥作用有限，加之政策上要兼顾公平、共济的原则，很难以充分照顾部分肿瘤患者个性化的用药需求。

2.3 机会分析

2.3.1 肿瘤患者基数大，发病率升高 随着日益加重的环境污染、人口老龄化以及各种不良生活习惯的影响，恶性肿瘤的发病率和病死率持续上升，已成为我国重大的公共卫生问题之一[6-7]。2022 年2 月国家癌症中心发布的最新一期全国癌症统计数据显示，2016 年我国癌症发病新发病例406.4 万人，发病率为186.46/10 万，癌症死亡的人数是241.4 万人，病死率为105.19/10 万[8]。为延长生存期、提高生活质量，肿瘤患者及家属会选择及时就医，积极治疗，给新型抗肿瘤药物的应用提供市场。

2.3.2 研究热情高，新药不断涌现 随着近年肿瘤生物学、基因学及免疫学的发展，肿瘤疾病治疗从传统的化疗药物向靶向治疗及细胞免疫药物治疗方面发展，靶向疗法和免疫疗法成为继手术和放化疗后的另外两大抗肿瘤治疗支柱，将抗肿瘤治疗带入精准医疗时代。国家药品监督管理局药品审评中心（center for drug evaluation, CDE）发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021 年）》[9]显示我国药物研发热情高涨，氛围浓烈。从药物类型来看，化学药和生物制品的新药临床试验占比较高，年均分别为54.6%和40.4%。2021 年化药新药临床试验数量前10 位品种中抗肿瘤药物有7 种，数量占化学药临床试验总体的39.5%，约为2019 年的两倍；生物制品抗肿瘤药物临床试验数量为排名第二的预防性疫苗的3.1 倍。从作用靶点看，排名前3的靶点PD-1、PD-L1、HER2 药物适应证全集中在抗肿瘤领域，而其中进入Ⅲ期的PD-1 和PD-L1 占比甚至分别达到了43%和31%。高涨的研究热情推动新药研发前进步伐，促使新药不断涌现，造福患者。

2.3.3 医保对接，减轻患者经济负担 为让人民群众用上质量高、价格低的药品，国家医保谈判药品逐渐丰富，对于一些新上市的疗效显著但价格高昂的创新专利药或独家品种开展医保谈判，在一定程度上缩短了创新药物从上市到进入医保的时间进程，降低药品价格同时也提升药品的可及性。根据国家医疗保障局发布的《国家医保局人力资源社会保障部关于印发〈国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022 年）〉的通知》[10]政策解读可知，该次医保目录调整共147 个药品参加现场谈判/竞价，最终121 个谈判/竞价成功，其中108 个目录外新增药品的价格降幅达60.1%，目录外新增药品涉及23 个临床组别，其中肿瘤用药23 个，在很大程度上保障患者用药需求。加强医保谈判的同时还建立特药管理机制，不断加强抗肿瘤治疗的医疗保障，贯彻落实好国家医保特药待遇政策，有效减轻肿瘤疾病患者医疗费用支出负担。

2.3.4 政策法律支持，保障用药合法 为规范新型抗肿瘤药物的临床应用、提高抗肿瘤合理用药水平、降低药物不良反应的发生率、保障治疗效果，2018年起，国家卫生健康健委《原则》,指出抗肿瘤药物临床应用要考虑药物可及性、患者治疗意愿、疾病预后和用药安全性等因素[11]。合理用药不仅要有指征，还要综合考量安全性、有效性、经济性及适当性。《原则》的连续发布指导临床用药的同时也规范了诊疗行为，为患者带来获益。

2022 年3 月1 日起实施的《中华人民共和国医师法》从法律层面对临床用药原则和依据提出规范性要求。该法第二十九条指出在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。这一条款扩大了医师诊治特殊疾病的自主权，为终末期或多线治疗无效的肿瘤患者合理合法用药带来福音。

2.4 挑战分析

2.4.1 提升临床研究水平，不断自主研发创新药 虽然近年来我国药品审评审批制度及临床研究能力有所改进，但我国临床试验仍处于仿制药向创新药转变的过程，与发达国家相比，创新药自主研发水平偏低，存在临床试验设计前瞻性不够、早期探索性研究的水平不足，早期临床试验阶段科学工具运用不够、试验终止或调整的预先考量不充分、特殊人群关注度不足等问题；在关键临床阶段，存在选择入组人员欠科学、对照药的选择不合理、国际多中心临床的参与度和存在感不强、先进研究模式/工具的运用起步较晚等一系列问题。临床试验研究是创新药研发最重要的环节之一，是由理论研究跨入临床实践的决定性阶段，能为药品的安全性和有效性提供最有信服力和可靠性的证据。如果不及时提升临床研究水平、顺应肿瘤慢性病化的趋势，将会对我国新药，尤其是抗肿瘤药物研发产业的优质高效发展造成影响。

2.4.2 规范合理用药，避免超说明书用药 某些肿瘤恶性程度高，疾病进展快，患者经常规治疗后效果仍较差，新型抗肿瘤药物的出现为肿瘤患者治疗带来新的选择及希望；但其在各国的上市时间不同，新适应证往往先在国外获批，面临患者迫切治疗需求时，临床诊疗活动中便不可避免出现超说明书用药的情况[12]。有研究显示，我国抗肿瘤药品超说明书用药的发生率约超过30%[13-14]。在一定程度上改善部分患者生存期及生活质量，但同时也伴随着用药安全性风险及法律风险。临床诊疗实践中如何确保超说明书用药的合理性、安全性，规避法律风险是每位临床医师需要考虑的实际问题。

3 某肿瘤专科医院新型抗肿瘤药物的应用管理

本院是一所三级甲等肿瘤专科医院，抗肿瘤药物使用较多，尤其是近年来新型抗肿瘤的不断涌现及使用，如何加强此类药物的临床应用管理、提升合理用药水平、保障患者安全是每位管理人员必须思考的问题。

3.1 分级授权，信息化管控

新型抗肿瘤药物品种繁多，且多数上市时间短，临床试验多，指南更新快，药品适应证更新滞后，高级别循证证据相对较少[15-16]，临床诊疗活动中超说明书用药现象多[17-18]，为规范用药合理性及安全性，保障患者健康权益，该院实行分级授权，根据医师职称授予相应药物使用权限。同时利用医院OA 系统加强新型抗肿瘤药物临时采购信息化管控，即治疗组医师根据患者病情和既往用药情况制订合理抗肿瘤治疗方案，当需要临时采购药品时，由床位医师通过OA 系统发起线上购药申请，经临床科主任审核通过后流转至临床药师，经其按照医院既定规则审核，通过后再依次流转至药剂科主任、医务科主任、业务院长审核，最后由采购科安排人员采购药品供临床使用。信息化管控促使多部门、多级别合作的同时充分发挥临床医师作用，严格审批管理新型抗肿瘤药物临时采购，提高医院药事管理效率，保障患者用药利益。

3.2 定期开展培训，指导合理用药

①本院依托肿瘤防治专科联盟平台定期组织院内外肿瘤诊治专家对国家发布的新型抗肿瘤临床应用原则、肿瘤相关疾病诊疗指南等进行培训。2018 年以来，已举办近30 场培训，通过专家精彩授课及案例分享，不断更新临床诊疗知识，规范诊疗行为。②每周科内均会开展业务学习，老中青医师均需参与，通过选题、备课、演讲、总结等促进科内人员不断学习，更新知识储备。

3.3 开展多学科专家组（multi-disciplinary team,MDT）诊疗，制订个体化诊疗方案

恶性肿瘤发病具有隐匿性，早期无明显特异性表现，多数患者就诊时已处于疾病中晚期，丧失了手术治疗的机会，只能选择药物保守治疗。为了帮助患者制订科学、合理、精准的治疗方案，本院先后成立9 个单病种MDT 诊疗团队，充分利用学科及医院整体技术优势帮助恶性肿瘤初诊、复发、转移、治疗效果不佳或疑难复杂的患者制订出个体化、精准化、科学化的诊疗方案，做到“量体裁衣”，规范用药。

3.4 落实超说明书用药管理，加强点评、考核，强化合理用药意识

新型抗肿瘤药物使用过程中出于多方面原因常存在超说明书用药现象，为促使患者获益最大化，同时又能帮助医务人员规避法律风险，本院实行以下措施：①明确超说明书用药必须以患者治疗需求为导向，杜绝滥用、乱用；超说明书用药前充分与患者及其家属沟通采用此种治疗方案的利弊，及时签署患方知情同意，并制订药品不良反应的应急预案保障用药安全。②成立新型抗肿瘤药物合理用药点评小组，充分发挥临床药师作用，定期对临床用药处方进行抽样点评，点评结果在全院公示，公示后未及时补办超说明书用药必要手续的，视为不合理用药，对不合理用药的医师按照“驾照式”管理进行扣分处罚。③“医务、医保、医药”三医联动，加大监管力度的同时及时组织专家审核，加快审批进度。此外，医院将不合理用药纳入每月绩效考核，对不合理用药治疗组给予相应的处罚，强化其合理用药意识。三者通力合作，共同保障患者用药安全，规避医务人员超说明书用药的法律风险。

综上所述，随着科技的发展，新型抗肿瘤药物是抗肿瘤治疗的新趋势，国家也通过多种政策给予支持，减轻患者负担；但我国科研人员需不断提升科研水平，自主研发创新药，同时医疗机构也需加强新型抗肿瘤药物适应证管理，关注药品不良反应，维护肿瘤患者权益，保障用药安全。