我国药物经济学研究质量评价指标体系的初步遴选

王小艺 王 英 冯晓远 王 煊 朱文涛

我国药物经济学研究质量评价指标体系的初步遴选

王小艺 王 英 冯晓远 王 煊 朱文涛

目的 借鉴国外药物经济学研究质量评价量表，参考各国药物经济学指南，遴选我国药物经济学研究质量评价指标。方法 应用文献查阅法、德尔菲专家咨询法等方法确定条目池，并应用统计学方法进行条目筛选，获得药物经济学研究质量评价指标。结果 通过两轮德尔菲问卷初步获得26个药物经济学研究质量评价指标。结论 本研究只初步遴选评价药物经济学质量的指标，还需进一步对该体系的各指标进行赋权，以进一步完善该体系。

药物经济学；质量评价；指标遴选

【Abstract】Objective Selecting pharmacoeconomic evaluation indexes，with learning from foreign pharmacoeconomic evaluation scale studies and with reference to the countries Pharmacoeconomics guideline.Methods Through two rounds of the Delphi questionnaire consultation about eight experts from the pharmacoeconomics，health economics science、pharmacy administration and other areas，selecting pharmacoeconomic evaluation indexes. Results Get 26 pharmacoeconomic evaluation indexes through two rounds of the Delphi questionnaire consultation. Conclusion This study is only a preliminary selection of indicators to evaluate the quality of pharmacoeconomics，which needs to be further empowered index system，in order to improve the system.

【Key words】Pharmacoeconomics；Outcome evaluation；Index Selection

2010年6月《药品价格管理办法（征求意见稿）》提出“可替代药品治疗费用差异较大，应以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”；2015年2月《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》指出对采购周期内新批准上市的药品，需经药物经济学和循证医学评价，另行集中采购。在这种形势下，许多医药企业陆续把药物经济学评价作为新药研发以及上市的一个重要环节，将评价结果作为药品定价、进入医疗保险报销目录、基本药物目录以及临床合理用药的科学依据［1］。

药物经济学的研究与评价在中国起步与应用均较晚，目前尚无在功能上支持政府报销定价决策和医疗保险目录选择的评价体系。2005年，蒯丽萍等［2］率先提出需要对药物经济学研究结果进行评判；随后，吴久鸿博士在“中国药学大会暨第十三届中国药师周”上提出可根据药物经济学研究要素，对研究报告质量进行系统评估［3］。本研究根据药物经济学评价特点，结合国际评价量表以及药物经济学评价指南，提炼对药物经济学研究质量影响的评价指标，进而采用德尔菲法对指标进一步进行遴选。

1 资料与方法

1.1一般资料 本研究在对国内外药物经济学相关文献分析的基础上，综合《中国药物经济学评价指南》［4］《澳大利亚药物经济学指南》［5］《俄罗斯药物经济学指南》［6］《荷兰药物经济学指南》［7］以及卫生经济研究质量评价量表（QHES instrument）、《英国医学杂志药物经济学研究审批指南（BMJ guidelines）》、卫生经济评价质量评估标准一览表（CHEC list）等，初步形成53个指标，然后通过北京中医药大学药物经济学研究所相关学者对指标内涵以及存在价值的讨论，建立了7个指标池，共包含33个指标。

1.2研究方法 德尔菲法选择专家的基本原则是广泛性、代表性和权威性，需兼顾相关专业领域，选取专家人数应根据研究项目规模和精度而定［8］。本研究依据研究目的，同时考虑研究领域的交叉性和兼容性，选定卫生经济学、药物经济学等领域8位专家。通过分析两轮德尔菲问卷，依据专家积极程度、专家意见集中程度、协调程度、权威程度，运用界值法［9-10］对指标进行筛选，确定最终指标。

2 结果

2.1专家结果

2.1.1专家基本情况 本研究所选专家来自浙江大学、北京中医药大学、社会保障研究所、医院、医药公司等部门，涉及多个专业，包括卫生经济专家3位，药物经济学专家3位，临床药师1位，统计专家1位；其中博士7位，硕士1位，均具有相应药学背景，具有一定药物经济学实践及科研经验。

2.1.2专家积极程度 一般采用德尔菲问卷有效回收率作为评估专家积极程度的指标，两轮德尔菲咨询均发出问卷8份，有效回收8份，有效回收率均为100%，说明专家参与此次研究的积极性较高。

2.1.3专家意见的集中程度 对专家意见的集中程度［11］的评估采用均数和满分比，均值越大，对应指标的重要性越高；满分比取值在0～1，其值越大，说明对该指标给满分的专家越多。其中，第1轮与第2轮专家意见的均值以及满分比的中位数分别为4.75和4.81以及75%和87%，说明专家意见的集中程度较高。

2.1.4专家意见的协调程度 采用变异系数和协调系数评估专家意见的协调程度［11］，变异系数说明专家对某一指标的协调程度，其值越小，表明专家的协调程度越高；协调系数说明全部专家对全部指标的协调程度，协调系数为0～1，其值越大，表明专家的协调程度越好。通常经2～3轮咨询调整后，协调系数在0.5上下波动，表明误差控制较好。

两轮德尔菲专家咨询的变异系数分别为0.14、0.11；专家协调系数第1轮为0.51，第2轮为0.57。对两轮专家咨询的协调系数进行检验，建立假设检验：原假设为专家对指标的评分不致性，备择假设为专家对指标的评分具有一致性［12］。P＜0.001，当α=0.001时，拒绝原假设，接受备择假设，认为这两轮专家的意见达成了一致，见表1。

表1　两轮专家意见的协调程度

2.1.5专家的权威程度 专家的权威程度［11］一般由两个方面决定，一是专家对问题的熟悉程度，二是专家对问题的判断依据。专家权威程度系数=（判断系数+熟悉程度系数）/2。其中，熟悉程度系数［13］：很不熟悉0.2、不熟悉0.4、一般0.6、熟悉0.8、很熟悉1.0；判断系数［13］：实践经验（大0.5、中0.4、小0.2）、理论分析（大0.3、中0.2、小0.1）、对本行业的了解（大0.1、中0.1、小0.1）、直觉（大0.1、中0.1、小0.1）。专家权威程度在0～1，数值越高，说明专家做出的评价可信度越高，一般权威系数≥0.70时，则结论的可靠程度较高。

对德尔菲问卷第2部分依据以上公式进行计算，得出专家权威程度系数的平均值为0.83±0.10，说明参加本研究专家较权威，见表2。

表2　德尔菲专家咨询专家权威程度系数

2.2指标筛选结果 本研究主要通过界值法对指标进行筛选，根据专家评分按照重要性计算每个指标的算术均值、变异系数、满分比。这3个判断指标的界值分别定为：算术均值和满分比的界值=±s，分值高于界值为优；变异系数的界值=±s，得分值低于界值为优。本研究德尔菲专家咨询判断尺度界值表，见表3。为了避免重要指标被淘汰，特设定指标剔除标准：凡是有两个或以上判断尺度不符合界值标准的指标淘汰。根据此标准，对两轮德尔菲问卷指标结果进行统计，初步筛选得到26个指标，见表4、5。

表3　德尔菲专家咨询判断尺度界值表

表4　第1轮德尔菲问卷指标统计结果

表5　第2轮德尔菲问卷指标统计结果

3 结论

根据以上步骤得到评价药物经济学研究结果评价的指标，见表6。

4 讨论

目前，我国药物经济学质量评估方面尚处于萌芽阶段，虽然《中国药物经济学评价指南》可作为质量评价标准，但与专门的经济学评价质量评估量表相比，欠灵活性和便捷性［1］，因此有必要构建适合我国药物经济学评价的质量体系。

蒯丽萍等［2］指出，国外评价药物经济学研究结果的一种简单方法是使用一份一览表进行评价。孔彩等［1］指出有必要针对我国药物经济学评价开发质量评估量表。吴久鸿和赵绯丽［14］虽指出了评价药物经济学质量的关键因素，但未提出系统的质量评价方法。

表6　药物经济学研究结果质量评价指标

本研究遵循德尔菲的科学性，咨询来自卫生经济学、药物经济学、药事管理学等多个领域的专家，得到对药物经济质量相关的7个一级指标，26个二级指标。根据德尔菲结果，其中最重要的指标为干预措施及研究时限的确定、成本和健康产出的界定、数据收集、成本测量和健康产出的测量、结果解释等。药物经济学建立在不同治疗方法比较的基础上，其结果很大程度上取决于干预措施的选择；研究时限反映的是病情转归和干预方式带来的影响，因此评价时应考虑研究的疾病特性及结果的外推性；成本及健康产出的界定及测量，包括成本的范围（直接成本、间接成本、隐性成本等），测量方法的合理性等问题，直接影响经济性的结果。同时，专家的权威系数及协调系数结果表明德尔菲研究结果的可信性较高。

本研究选取专家数量相对较少，一定程度上使药物经济学的一些重要条目如“预算影响分析”等被剔除，因此在后实践过程中，应对此类指标进行综合客观的评价和考量。同时，本研究只完成了药物经济学研究结果评价指标的遴选，德尔菲结果表明，各指标在重要程度方面各不相同，因此还需进一步对该体系的各指标进行赋权，以进一步完善该体系。

药物经济学评价质量与决策的正确与否密切相关，高质量、结论可靠的药物经济学结果对于决策具有正确的引导作用，从而合理配置有限的医疗资源。因此，制订科学可靠的药物经济学研究质量评价体系，评估药物经济学研究质量，可为决策者提供科学客观的决策依据。本研究为药物经济学研究质量评价指标体系的构建奠定了基础，提高了药物经济学评价的科学性，可为充分发挥药物经济学评价在卫生决策中的作用提供前提与保障。

［1］孔彩，付希婧，孙茂，等.国外药物经济学研究质量评估的经验及对我国的启示［J］.中国卫生经济，2014，33（9）：62-65.

［2］蒯丽萍，张钧，刘桂萍.药物经济学研究结果的评价与应用［J］.药学继续教育，2005，23（6）：379-381.

［3］吴久鸿，赵绯丽，刘国恩.药物经济学研究质量评价思考［R］.南宁：“2013年中国药学大会暨第十三届中国药师周”特约报告，2013.

［4］《中国药物经济学评价指南》课题组.中国药物经济学评价指南［J］.中国药物经济学杂志，2011，7（3）：6-48.

［5］Pharmaceutical Benefits Advisory Committee.Australian Government. Guidelines for preparing submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee［S］.Australia，2008.

［6］Research Center for Clinical and Economic Evaluation and Pharmacoeconomics of the Russian State Medical.Procedure for clinical and economic evaluation of drug lists that are submitted for reimbursement coverage from public health care budget.decisionmaking criteria（draft）［S］.Russia，2010

［7］The Health Insurance Council. Dutch guidelines for pharmacoeconomic research［S］.Dutch，1999.

［8］季新强，刘民.Delphi法及其在医学研究和决策中的应用［J］.中国药物依赖性杂志，2006，15（6）：422-426.

［9］李长明.深入学习贯彻《指导意见》推动妇幼卫生改革与发展［J］.中国妇幼保健，2000，5（4）：200-205.

［10］蒋烽，徐玲.妇幼卫生的统计指标及其应用［J］.中国妇幼保健，1993，8（2）：32-39.

［11］王春枝，斯琴.德尔菲法中的数据统计处理方法及其应用研究［J］.内蒙古财经学院学报（综合版），2011，9（4）：92-96.

［12］程琮，刘一志.Kendall协调系数W检验及其SPSS实现［J］.泰山医学院学报，2010，31（7）：487-489.

［13］曾光，李辉.现代流行病学方法与应用［M］.北京：北京医科大学、中国协和医科大学联合出版社，1994：250-271.

［14］吴久鸿，赵绯丽.如何评判药物经济学研究的质量［J］.中国卫生经济，2015，34（8）：68-70.

Preliminary Selection of Pharmacoeconomics Quality Evaluation System

Wang Xiaoyi Wang Ying Feng Xiaoyuan Wang Xuan Zhu Wentao

R956

A 【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2016.09.002

北京中医药大学，北京 100029