体细胞基因编辑技术医学临床研究的法制思考

摘 要 基因编辑技术是近年来迅速发展的生命科学领域尖端技术，其用于医疗临床领域可实现从根源上消除由于基因缺陷引起的疾病，极大推动精准医疗的发展。基因编辑临床研究中主要是体细胞基因编辑技术的研究。但当前法律法规虽有对医学临床研究的规范，却存在较多不足。政策完善应紧跟技术的发展，相关机构也应当配和监管要求，紧跟监管动向，以达到对体细胞基因编辑新技术的合规开展，造福未来人类健康。

关键词 体细胞基因编辑 临床研究 生物医学新技术

基金项目：本文受对外经济贸易大学国内外联合培养研究生项目资助。

作者简介：覃欣欣，对外经济贸易大学。

中图分类号：D920.4                                                        文献标识码：A                       DOI：10.19387/j.cnki.1009-0592.2019.10.097

一、问题背景

基因编辑是当前生命科学领域的一项尖端技术，是指通过特定技术精准定位基因组的特定位点，删除、修改位点基因或嵌入新的基因片段，定点修饰特定基因或基因组，从而修复基因上的缺陷并达到治疗疾病的目的。①当下人类基因编辑技术主要分为以下三个种类： 基因编辑基础研究、体细胞基因编辑和生殖细胞基因编辑。②基因编辑临床研究是在实验室内对细胞基因开展的基础科学研究，不涉及对人体进行试验操作;体细胞基因编辑是指在临床上对人的体细胞进行基因编辑操作，可直接在人体进行编辑或将体细胞取出进行基因编辑操作后再输入人体，这类基因编辑技术只改变试验对象本身的基因，不会遗传至其后代;生殖细胞基因编辑是指对人的受精卵或胚胎进行基因修饰，其修饰产生的变化会遗传至该受精卵或胚胎的后代。

由于人的许多疾病是由基因缺陷所引起的，基因编辑技术可以从根源上革除疾病，推动精准医疗进一步发展，可以说是医疗技术的一场革命。③由于基因编辑基础研究只在实验室中进行，不涉及临床试验，生殖细胞基因编辑的应用也由于重大伦理问题被包括中国在内的多国所禁止，如我国《人类辅助生殖技术规范》规定禁止以生殖为目的对人类胚胎进行基因操作，《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》规定不允许将已进行过研究的人囊胚植入人的生殖系统。因此，在医疗临床领域多进行的是体细胞基因编辑的研究。但当前基因编辑技术仍未完全成熟，大多仍停留在临床研究阶段。本文将梳理体细胞基因编辑技术医学临床研究的法律规范，对未来监管风向进行探讨分析并提出相关合规建议。

二、现行对于体细胞基因编辑临床研究的法律规制

基因编辑技术是新兴的生物医学技术，问世不久但发展迅速，当前仍未有专门法律法规针对体细胞基因编辑技术临床研究进行专门规定。现行的规定主要有总体规定临床研究的《医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法》以及专门规范针对人体的生物医学研究伦理管理的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》。

（一）《医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法》（《管理办法》）

《医疗技术临床应用管理办法》规定医疗技术临床应用需建立在医疗技术经过临床研究论证且具备确切的安全性、有效性基础上，才可用以诊断或者治疗疾病。《管理办法》即对医疗机构开展临床研究进行了各方面规制。《管理办法》中将临床研究的范围定位为在医疗卫生机构内开展的所有涉及人的药品和医疗器械医学研究及新技术的临床应用观察等，体细胞基因编辑技术等医学新技术在应用前的临床观察研究属于《管理办法》监管范围之内。

《管理办法》主要树立了临床研究的管理体系。医疗卫生机构承担临床研究管理职责的分别为临床研究管理委员会、伦理委员会和临床研究管理部门来。临床研究实行立项审核制度，先由在医疗卫生机构依法执业的医务人员提出立项申请，其后伦理委员会对项目进行伦理审查，再后由临床研究管理部门提交临床研究管理委员会审核。医疗机构批准临床研究项目立项后，该临床研究项目还需在对应卫生行政部门进行备案。

《管理办法》是对所有药物、医疗器械或医疗新技术临床研究的通用规范，并无针对特定医疗技术临床研究的特殊规定和要求。因此，对于体细胞基因編辑技术临床研究有其他特殊法进行专门规定的，应先按照特殊规定执行。

（二）《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》（《伦理审查办法》）

临床研究是在临床应用前在人体中进行的验证药物、医疗技术等安全性、有效性、风险效益比例的研究活动，伦理审查是其中关键一环。而涉及人的生物医学研究具有更高风险和技术要求，因此针对其进行了伦理审查的特别规范。《伦理审查办法》所称涉及人的生物医学研究包括医学新技术或者医疗新产品在人体上进行试验研究的活动，而体细胞基因编辑技术即是一项医学新技术，其临床研究需要在人体上开展试验活动，因此对体细胞基因编辑技术临床研究的伦理审查应当按该《伦理审查办法》进行。

原则方面，医疗卫生机构要进行涉及人的生物医学研究，须设立伦理委员会。遴选产生的伦理委员会委员应当是具有生物医学、伦理学、法学、社会学等背景的专业人士，并需要包含非本医疗机构的社会人士。伦理委员会的成立不需对应卫生行政部门批准，只需在成立后进行备案。

对于审查的具体程序和步骤，项目的负责人作为伦理审查申请人，申请伦理审查向负责项目研究的医疗卫生机构伦理委员会提交材料。伦理委员会主要审查研究者的资格经验、研究方案是否合理科学、风险效益比例、受试者是否知情同意等内容。伦理委员会应当对审查的研究项目作出决定并说明理由，决定须得到全体委员的二分之一以上同意。

（三）当前法律法规分析

首先，《管理办法》虽然建立了一套临床研究的实施和管理规则，但只规定医疗卫生机构开展临床研究应当取得规定的资质，该并未再细化规定“资质”，其当指根据《医疗机构管理条例》规定的《医疗机构执业许可证》。并且，《管理办法》也未对临床研究的进行风险等级划分。并且目前临床研究项目在卫生行政部门采取的不是审批制而是备案制，审批权力是下放至医疗卫生机构本身。因此，在当下还没有对体细胞基因编辑技术临床研究的专门规范文件的情况下，任何取得《医疗机构执业许可证》的医疗卫生机构都并不被禁止开展像体细胞基因编辑技术临床研究这样的高难度、高风险的临床研究工作，研究准入门槛太低，安全性、科学性不能得到充分的保证。

其次，伦理委员会的独立性问题。《伦理审查办法》只规定了有关医疗机构需设立伦理委员会对涉及人的生物医学研究进行伦理审查以及有关伦理审查的标准和要求等，但伦理委员会是医疗卫生机构负责组建，其也只需在相应卫生行政部门备案。并且《伦理审查办法》虽规定委员中应包含非本医疗机构的社会人士，但并未明确规定非本机构的社会人士应占全体委员的比例，也并未规定委员会的决定需要多少比例非本机构的委员的同意，而只是总体的二分之一委员同意即可。因此，伦理委员会责任重大，但其缺乏足够的约束和独立性，甚至在利益面前对科学恶的一面的约束力更受影响。

三、未来对于体细胞基因编辑临床研究的监管风向

在加强涉及“基因编辑”的生命科学研究、医疗活动监管方面，国务院已表示将加快生物医学新技术临床应用管理方面的立法工作。今年年初，《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》（《条例》）由国家卫生健康委发布并面向公众征求意见。《条例》虽不是正式生效的法规，也可用以一窥未来对体细胞基因编辑技术临床研究的监管风向变化。

《条例》的适用范围包括从事生物医学新技术临床研究，且其明确基因编辑技术属于高风险的生物医学新技术，因此，体细胞基因编辑临床研究应属于《条例》的适用范围之内。

责任主体方面，《条例》规定实施生物医学新技术临床研究的机构需为三级甲等医院或三级甲等妇幼保健院，并具有相应的资质、场所、环境、设备及人员等条件。而高校、科研机构、生物技术企业等非医疗机构若想开展生物医学新技术临床研究，需与适格的医疗机构以合作方式进行。因此，实施体细胞基因编辑技术的机构将来可能需为具备三甲资质的医疗机构，此举提高了实施体细胞基因编辑技术临床研究的门槛，从源头上保证了研究的一定程度的安全性和科学性。

研究管理方面，《条例》拟对生物医学新技术临床研究实行分级管理，省级卫生主管部门负责中低风险生物医学新技术的临床研究的管理，而高风险生物医学新技术的临床研究将由国务院卫生主管部门管理。高风险的生物医学新技术的临床研究在医疗机构内部审核通过后，还需省级卫生主管部门和国务院卫生主管部门的批准才能开展。《条例》明确指出基因编辑技术属于高风险生物医学新技术，因此，若要实施体细胞基因编辑技术临床研究，将来可能需要医疗机构、省级和国家级卫生主管部门的三重审核批准才能开展。此举将生物医学新技术临床研究的审批上升为行政许可，使生物医学新技术管理体系更为严格和完善，将体细胞基因编辑技术等高风险技术放在国家层面进行管理更是对研究以及研究对象的安全性、有效性的负责。

四、合规及立法建议

合规方面，在《条例》尚未生效而并无对实施体细胞基因编辑临床研究的机构资质要求之前，医疗机构应当进行充分自我评估，在拟开展体细胞基因编辑临床研究前审慎考虑其是否具有合格的伦理审查委员会和伦理审查制度、高素质的医学技术人员以及先进的医学实验环境和设备等条件来支持相应研究，时刻将生命安全置于科研利益之上。此外，生物科技企业也是生物医学技术发展的重要推动力量，其意图就其临床前研究成果开展体细胞基因编辑临床研究的，需寻求与有资质的医疗机构以合作方式开展，且为防《条例》生效后无三甲资质的医院的研究项目会被终止的可能，生物科技企业仍需尽量选择质优的三甲医院进行合作开展体细胞基因编辑技术临床研究。

立法方面，《条例》应在生效时保留生物医学新技术风险分级管理制度以及实施机构的资质要求，提高体细胞基因编辑技术临床研究的安全保障。另外，相关生物医学新技术伦理审查制度应当进行改革，可提高机构外专业人士的委员比例以及设定伦理审查决定的通过所需多少比例的机构外专业人士委员同意，或可不将负责伦理审查的组织局限在机构内，在外部设立有认证资格和获得授权的伦理审查机构作为独立第三方，以提高伦理委员会的独立性和公平性。

注释：

①李凱，沈钧康，卢光明.基因编辑（第3版）[M].北京： 人民卫生出版社，2016.

②董妍，夏佳慧.基因编辑技术的制度规制路径探析[J].沈阳工业大学学报（社会科学版），2019（2），第97页.

③田野，刘霞.基因编辑的良法善治：在谦抑与开放之间[J].深圳大学学报（人文社会科学版），2018（4），第106页.

参考文献：

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