非清髓预处理后自体外周血造血干细胞移植治疗难治性重症肌无力远期疗效观察

叶宝东 邵科钉 陈丹 张宇 吴迪炯 周郁鸿 沈一平 俞庆宏 沈建平

重症肌无力(myasthenia gravis，MG)是一种影响神经－肌肉传递的获得性自身免疫病，表现为局部或全身肌肉的无力及疲劳症。多数患者使用免疫抑制、胸腺切除、抗胆碱酯酶药、免疫球蛋白、血浆置换等治疗后可获得长期缓解［1］。然而仍有少数难治性MG患者对常规治疗无效，严重影响生活质量，极易出现MG危象而危及生命。自体造血干细胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplantation，auto-HSCT)是治疗难治性MG的有效方法之一，其远期疗效报道较少。我们观察了浙江省中医药大学附属第一医院2005年2月至2010年2月期间采用非清髓预处理方案行纯化的CD34+细胞auto-HSCT治疗5例难治性MG患者的远期疗效，报道如下。

1 对象与方法

1．1 对 象

5例MG患者符合以下难治性MG定义［2］:(1)免疫抑制剂依赖，减小剂量即复发;(2)免疫抑制治疗后临床症状不能控制;(3)免疫抑制剂不良反应较大，难以耐受。2005年2月至2010年2月期间采用FAC预处理方案行纯化的自体外周血CD34+细胞移植的难治性MG患者5例，均为女性，中位年龄36(27～47)岁，中位病程3(1～22)年。5例患者移植前均使用抗胆碱酯酶药和多种免疫抑制剂、大剂量静脉用免疫球蛋白冲击和血浆置换等治疗，但不能控制症状，其中有4例已行胸腺瘤切除术。4例患者因多次MG危象出现严重呼吸衰竭而行气管插管、呼吸机辅助通气治疗，其中1例因1年内2次行气管切开术，一直未封管至移植前。5例患者在行干细胞动员前均有肌力明显下降表现，肌力为Ⅱ～Ⅲ级，有吞咽困难、进食呛咳、呼吸困难等症状，肌疲劳试验阳性，肌电图呈重频刺激递减现象。……