2018年7月FDA批准新药概况

2018年7月，FDA批出6个新分子实体，为抗病毒药品Tpoxx（tecovirimat）、抗疟疾药品Krintafel（他非诺喹）、治疗特定白血病药品Tibsovo（ivosidenib）、治疗子宫内膜异位症疼痛药品Orilissa（elagolix）、治疗肠外营养相关胆汁淤积药品Omegaven（fish oil triglycerides）和治疗血小板减少症药品Mulpleta（lusutrombopag）。

1 Tpoxx（tecovirimat）

Tpoxx获“孤儿药”和“快速通道”指定以及“优先审评”地位，被批准用于成人和体重至少13 kg儿童天花病的治疗，是首款获批治疗天花的新药。天花是由天花病毒感染人引起的一种烈性传染病，痊愈后可获终生免疫。最基本有效而又最简便的预防方法是接种牛痘（天花疫苗）。Tpoxx是一种正痘病毒VP37包膜蛋白的抑制剂，能有效针对天花病毒在体内的传播。Tpoxx用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究，安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。Tpoxx的剂型为口服胶囊。

2 Krintafel（他非诺喹）

Krintafel获“突破性药物资格”指定和“优先审评”地位，被批准用于正在接受适当抗疟药物治疗急性间日疟原虫感染的16岁及以上疟疾患者的治疗，以根治（预防复发）由间日疟原虫导致的疟疾。间日疟对公共健康和经济有显著影响，主要是在南亚、东南亚、拉丁美洲和非洲。他非诺喹由美国科学家于1978年首次合成，这是一种8-氨基喹啉衍生物，具有抗间日疟生命周期的活性，包括位于肝脏中的休眠形式的间日疟原虫。Krintafel主要的疗效和安全性证据来自2个随机双盲Ⅲ期临床研究。Krintafel的剂型为口服片剂。

3 Tibsovo（ivosidenib）

Tibsovo获“孤儿药”和“快速通道”指定以及“优先审评”地位，被批准用于治疗伴有易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成年患者。……