重组人生长激素在矮小儿童生长方面的应用进展

刘甜，刘世平，谢坤霞

(延安大学附属医院儿科二病区，陕西 延安 716000)

1 rhGH 在生长激素缺乏症(GHD)治疗中的应用

GHD是导致儿童身材矮小、终身高低于同龄儿的一个常见病因。1985 年美国FDA 批准rhGH 用于治疗生长激素缺乏症，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢组在1998 年曾提出将rhGH应用于临床中， 2008 年制定并发布了矮身材儿童诊治指南，rhGH正式应用于GHD 儿童，分别有粉剂和水剂两种，水剂治疗效果稍好，治疗剂量范围较大，需根据个体进行调整，GHD 儿童国内推荐剂量为0.1-0.15U/(kg.d)，每晚睡前皮下注射1 次，疗程根据患儿情况而定，一般不少于1 年[1]。至今，国内外多数学者对rhGH 治疗GHD 患儿疗效进行了分析，均发现治疗越早，效果越好，而且治疗第一年身高增长最明显，短期可以明显增加患儿生长速率，长期可改善患儿终身高。但不少人认为目前rhGH 剂型均为注射剂，且需每晚睡前皮下注射，给家属及患儿带来不便，因患儿无法长期配合或家属繁忙等原因会造成漏打，导致依从性下降从而影响治疗效果，希望能够尽快改良剂型或有长效剂型的诞生。

目前，国外有关长效生长激素(LAGH)方面的研究及报道较多。55 名具有生长激素专业知识的国际科学家，包括儿科和成人内分泌学家、基础科学家、监管科学家和制药行业学者，于2016 年中旬左右召开了研讨会，讨论有关LAGH 的试验设计、有效性和安全性等方面重要问题。回顾当前文献中的知识差距，通过分组协商、讨论、修订初稿、审查等一系列工作，最后得出一致结论：LAGH 化合物可能代表了每日注射生长激素的进步，因为它更方便，药效学特性也不同，在提高患者依从性，也可以改善效果[2]。……