浅谈真实世界证据在抗肿瘤药品生命周期管理中的作用

王小岩 林毅楠 孙皛 刘述森

摘 要 药品的生命周期包括初期的基础研究、上市前临床研究和上市后销售等阶段。随着真实世界证据概念的提出和真实世界数据处理技术的发展，真实世界证据在药品生命周期管理中的作用开始受到关注和重视，目前多国药品监管机构均倾向于允许将真实世界证据用于罕见病和某些肿瘤治疗药品的监管决策支持。本文介绍国内外抗肿瘤药品的真实世界研究现状，从药品的临床开发、审评审批和上市后研究3个方面探讨如何利用真实世界证据强化抗肿瘤药品的生命周期管理，同时对我国真实世界研究的未来发展进行展望。

关键词 抗肿瘤药品 生命周期管理 真实世界数据 真实世界证据

中图分类号：R951 文献标志码：C 文章编号：1006-1533（2021）03-0006-04

Views on the role of real-world evidence in lifecycle management of oncology drugs

WANG Xiaoyan1， LIN Yinan2， SUN Xiao3， LIU Shusen1*（1. Digital China Health Technologies Co.， Ltd.， Beijing 100080， China； 2. Beijing Fuming Medical Health Exchange Center， Beijing 100043， China； 3. Lianren Digital Health Co.， Ltd.， Shanghai 200131， China）

ABSTRACT The lifecycle of a drug consists of initial basic research， pre-marketing clinical research， and post-market surveillance. With the development of regulatory advice and technical guidelines on real-world evidence （RWE） and realworld data， the role of RWE in drug lifecycle management has gained broad attention and acceptance. Multiple official agency guidelines favor the use of RWE for regulatory decision support in the field of rare diseases and oncology drugs. This article summarizes the current situation of worldwide real-world studies on oncology drugs and discussew how to use real-world data to provide impetus for R&D， marketing and application of oncology drugs in its lifecycle from the aspects of clinical development， drug approval， marketing and post-marketing research and meanwhile looks into the future development of real-world research in China.

KEY WORDS oncology drugs； lifecycle management； real-world data； real-world evidence

真实世界研究是一种采用真实世界样本来反映真实世界总体，进而寻找符合真实世界实情的临床证据的医学研究样式。真实世界研究这一概念最早于1993年的一项药物流行病学研究中被正式提出[1]，该研究是一项基于常规临床实践的多中心、开放性、前瞻性研究，分析了591例原发性高血压患者服用雷米普利的疗效。近年来全球新药研发投入不断增加，尤其是在抗肿瘤药品领域，新的药物靶点不断被发现，新型治疗药品陆续进入临床应用。国内已出台多个文件，鼓励药物创新。抗肿瘤药品的研发和应用是制药企业和临床研究机构关注的焦点之一。在我国2019年药品上市申请队列中，有249个药品获得优先审评审批资格，其中61个是抗肿瘤药品。……