基于推断模型（IM）的配对试验优势比检验方法

王枝宁

（韩山师范学院 数学与统计学院，广东 潮州 521041）

随着经济社会的发展，新的生物制药不断推陈出新.一般来说，新药品必须具有一些目前广为使用的药品（或称为“标准药品”）所不具有的新的优点.本文聚焦生物医学统计研究中关于两种药物试剂的非劣效性的评估.对于配对试验而言，它常常包含新旧两种药物的有效率的比较，这主要来源于医学上的前瞻性研究和回顾性研究中.如果新药具有较大优势，如无副作用、易于生产或者价格低廉，那么我们常常关心这些新药是否与目前广为使用的标准药品具有一样的效果，或者不差于现有的标准药品.对于前瞻性研究和回顾性研究，人们常常用优势比来评估两种新旧药品在统计学上的差异.在已有的统计学文献中，这一问题受到了许多统计学者的重视［1-4］.

为方便起见，本文仅考虑前瞻性研究的情形.一个医学背景就是对N个病人采用标准药物来治疗某种疾病，与其配对的另外N个病人（这N个病人与标准药物对应的病人有相同的病情、年龄、身高、职业等）采用新药来治疗.基于上述的背景，可构建统计模型如下：假设有N对配对的随机试验，记为(Y1j,Y2j)，j=1,2,…,N，其中对于第j对而言，Y1j和Y2j分别为二项分布随机变量，用1 表示“有效”，2代表“无效”.表1给出了配对试验后的四种结果以及相应的概率，其中a,b,c和d分别表示观测结果为（1，1），（1，2），（2，1）和（2，2）所对应的配对数，p11,p12,p21和p22为上述四种观测结果所对应的概率.易知四元随机变量……