大规模新基因编辑项目有望粉碎阿尔茨海默病

编译 杨勔

说到阿尔茨海默病与科学的博弈，科学总是处于失利的一方。

阿尔茨海默病的残酷是秘而不宣的。这一失调症总是在上了年纪的大脑中悄然出现，逐渐吞噬掉患者的思考与推理能力，并削弱记忆力和对现实的辨识力。随着世界人口的老龄化，阿尔茨海默病正以惊人之势迅速抬头。尽管对阿尔茨海默病的研究已经进行了几十年，我们仍然没有找到治疗的方法，就更不用说掌握治愈的手段。

令人沮丧的事实如此之多，美国国立卫生研究院（NIH）也认同这一点，于是他们现在广招研究阿尔茨海默病与干细胞的贤才，共同参与到生物学界最雄心勃勃、史上规模最大的基因组编辑研究项目中来。

该项目的想法非常简单：几十年的研究发现某些特定基因似乎会增加阿尔茨海默病与其他痴呆症的发病机会，而这些基因成百上千。单个的实验室如果想要彻底搞清楚所有这些基因彼此之间的相互联系或互相影响，需要耗费多年的时间开展研究。但要是科学家们从一开始就能团结在一起，利用共享资源，齐心协力来解开阿尔茨海默病的发病原因，那又会怎样呢？

这一先导研究计划的秘密武器是诱导多能干细胞，又称为iPSC。与绝大多数干细胞相似，它们有能力转化为身体的任何部分，仿若细胞中的精灵。但iPSC 是从普通已分化细胞（如表皮细胞）重新诱导形成，当再转化为脑细胞时，它们将携带着供体的原有基因，这意味着它们蕴含着原主的遗传信息，以阿尔茨海默病患病概率为例，iPSC 将原封不动地继承原主发病可能性。……