真实世界研究对原研药与仿制药药效评价的研究进展

张建楠 周越菡＊ 罗 俊

（1.桂林医学院药学院，广西 桂林 541199；2.广西医科大学第一附属医院，广西 南宁 530021）

1 真实事件研究概念与发展进程

1.1 概念

美国食品药品监督管理局（FDA）将真实世界证据（RealWorld Evidence，RWE）定义为“关于医疗产品的使用、潜在益处或风险的临床证据，这些证据来自对真实世界数据的分析”[1]。英国医学科学院采用了类似的定义：“从常规随机对照试验背景之外收集的临床相关数据产生的证据”。这些定义和其他定义的共同点是关注与临床相关且源自常规临床实践的证据[2]。也可理解为RWE是一种技术整理，将来自临床系统的所有常规收集的患者信息整理成一个综合的、可均匀分析的数据集（大数据），以尽可能最好和可比较的方式反映治疗现实。RWE可用作传统临床试验的补充证据来源，以扩大外部有效性并生成额外的证据，以对个别患者进行最佳护理[3]。真实世界数据的一个来源是收集并存储在电子健康记录（EHR）中的信息，这是医疗护理的常规部分，当这些数据具有足够的数量和完整性时，可以成为生成RWE的可靠数据源。

1.2 发展进程

真实世界是相对于理想世界的，早在1954年，美国著名病毒学家索尔克（Salk）运用RWS的方法关于脊髓灰质炎疫苗的有效性与安全性进行了研究[4]。39年后，Kaplan等[5]人首次提出“RWS”这一概念。2010年，中医科学家将这一概念引入中国。2016年，《21世纪治愈法案》在美国国会通过，该法案明确真实世界数据可以在合适情况下作为医疗器械及药品上市后研究及新适应症开发的审批证据。……