药闻

2020-11-06 03:23邓鑫
健康之家 2020年3期
关键词:血友病氯喹凝血因子

邓鑫

新冠病毒“穷人的救星”羟基氯喹临床试验被证明有效?

近日,法国一项新研究显示硫酸羟基氯喹对于治疗新冠肺炎(COVID-19)患者有显著疗效。在一项36个COVID-2019患者(6例无症状,22例有上呼吸道感染症状,8例有下呼吸道感染症状)参与的临床实验中,第6天患者鼻咽拭子病毒转阴率为:接受羟氯喹和阿奇霉素联合治疗的为100%;而仅接受羟氯喹单药治疗的患者为57.1%;对照组为12.5%。硫酸羟基氯喹在美国一个月的治疗批发价约为25美元。阿奇霉素的专利保护也到期,一个疗程的批发价约为4美元。所以这个治疗可以说是“人民的希望“和“穷人的救星”。医学组专家点评:虽然目前样本还比较少,但在没有其他明确的更好选择前,是一个不错的选择。

治疗重症新冠肺炎患者,JAK抑制剂3期试验已启动

近日,意大利媒体《LEGGO》报道,托斯卡纳(Toscana)和卡拉布里亚(Calabria)两个地区,有7个重症患者在使用了一个试验性的新药JAK抑制剂Jakafi(Ruxolitinib)治疗之后,出现了好转。据报道,在托斯卡纳地区的临床试验中,目前已经治疗了8个患者,年龄在28至72岁之间,他们都出现了比较严重的呼吸窘迫症状。在治疗后12个小时之内,症状就出现了改善。Ruxolitinib是美国Incyte公司的药物,目前已经获得美国FDA批准,使用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症、急性移植物抗宿主病(GVHD) 等适应症。新冠病毒感染之后,会引起免疫反应,出现细胞因子风暴,Ruxolitinib其实是对症治疗,对付的就是细胞因子风暴。近日,诺华宣布将与Incyte联手开展3期临床试验,验证Ruxolitinib对新冠肺炎患者出现的细胞因子风暴的治疗效果。

不用疫苗也能预防新冠肺炎的新思路

近日,在著名学术期刊《细胞》上发表的一篇论文显示,使用体外纯化的重组人类ACE2蛋白,能够在细胞实验和类器官实验中降低新冠病毒感染细胞的能力,为预防新冠病毒感染提供了新思路。无独有偶,昨日,一家名为APEIRON Biologics的公司宣布,將启动一项2期临床试验,检验其在研重组人类ACE2蛋白APN01治疗COVID-19患者的安全性和疗效。首位患者预计很快将接受给药。ACE2蛋白是新冠病毒入侵细胞必不可少的受体,同时,它在降低肺部炎症方面也有重要的作用。因此,可溶性重组人类ACE2蛋白APN01可能产生双重疗效:一方面,通过与病毒表面的S蛋白结合,它可以阻止病毒与细胞表面的ACE2蛋白结合,从而感染细胞;另一方面,它可能降低有害的炎症反应,防止急性肺部损伤。APN01的安全性已经在1期和2期临床试验中得到检验。

重磅新药:FDA批准Zeposia上市,治疗多发性硬化

近日,百时美施贵宝公司宣布,美国FDA批准Zeposia(ozanimod)上市,治疗成人复发型多发性硬化(RMS),包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。Zeposia是一款RMS患者无需进行基因检测,就可开始使用鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂。这款创新疗法日前被列为今年可能上市的11款潜在重磅新药之一。多发性硬化(MS)是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。它的重要特征是人体中的免疫细胞攻击保护神经的髓鞘,导致髓鞘的损伤和脱落。MS患者可能因此出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等症状。全球大约有250万MS患者,而女性患病风险是男性的2~3倍。在中国,多发性硬化属于罕见病,约有超过3万名患者深受其困。期待这一创新疗法能够为MS患者提供更多的治疗选择,缓解他们的疾病进展。

慢性失眠别发愁:首款处方数字疗法获批

近日,美国FDA已通过510(K)通道批准其处方数字疗法(PDT)Somryst,治疗22岁及以上慢性失眠患者。该产品是首款获得FDA批准用于治疗失眠的PDT。同时,该产品还是首款同时通过510(K)通道和软件预认证(Precertification)试点计划审评的产品。Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施,主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法(CBTi)来改善失眠症状,为患者提供一线治疗。美国睡眠医学学会和美国内科医师学会临床指南推荐CBTi作为慢性失眠患者的一线疗法。此外,Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板,允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展。临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息,包括失眠严重程度指数、患者健康问卷,以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标。

FDA批准创新血友病疗法上市

近日,美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市,用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗体)。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特,是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfact禁用于已知对兔或兔蛋白过敏的患者。A型和B型血友病分别是凝血因子VIII或IX功能障碍或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受伤或手术后,出血时间可能比其他人长。他们的肌肉,关节和器官也可能会出现自发出血,这可能会危及生命。体内产生抑制因子的患者可能对因子VIII或IX的替代疗法没有响应。在这些情况下,给予Sevenfact等产品,可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程,促进血液凝集并控制出血。

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