美国FDA批准奥希替尼(osimertinib)用于EGFR突变型非小细胞肺癌辅助治疗

美国FDA于2020年12月18日批准阿斯利康公司（AstraZeneca）药物Tagrisso（osimertinib，奥希替尼，CAS登记号1421373⁃65⁃0，商品名中译泰瑞沙）用于非小细胞肺癌（non⁃small cell lung cancer，NSCLC）辅助治疗，适用于携带EGFR（epidermal growth factor receptor，表皮生长因子受体）基因突变（如EGFR第19号外显子缺失或EGFR第21号外显子L858R突变阳性）的早中期NSCLC患者。据统计，约20%的NSCLC患者为EGFR突变阳性。Tagrisso是FDA批准的第1种用于NSCLC的辅助治疗药物。

Tagrisso并非新药。此前FDA曾在2015年11月13日批准Tagrisso口服丸剂用于治疗EGFR T790M基因突变阳性（治疗前需检测确认）晚期非小细胞肺癌，并授予其孤儿药地位；2018年，FDA批准Tagrisso用于治疗EGFR第19号外显子缺失或EGFR第21号外显子L858R突变阳性的转移性非小细胞肺癌。

肺癌是全世界最常见的癌症类型，也是死亡人数最多的癌症。据估计，2020年美国约有229 000人被新诊断罹患肺癌，其中76%为非小细胞肺癌。在所有非小细胞肺癌病例中，约20%携带EGFR基因突变。大多数非小细胞肺癌患者无法通过手术切除肿瘤，但也有约30%的早中期肺癌患者是可以进行手术切除的。经手术切除肿瘤后的非小细胞肺癌患者可以使用Tagrisso进行辅助治疗。

Tagrisso最常见的毒副作用有腹泻、皮疹、骨骼肌肉痛、皮肤干燥、指（趾）甲周围皮炎、口腔溃疡、疲劳、咳嗽等。患者用药期间如果出现间质性肺病症状应暂停用药，如果确诊间质性肺病则应永久停止用药。Tagrisso可能会对用药患者的心电系统产生影响，如引起心力衰竭，因此应对用药患者心脏功能进行定期检查。Tagrisso还可能引起角膜炎。Tagrisso可能会对胎儿造成损害，孕妇禁用。此外，患者如果出现疑似Stevens⁃Johnson综合征或重型多形红斑（erythema multiforme major）症状应暂停用药。

此次，Tagrisso获得批准的新适用症同时还被FDA授予孤儿药地位（Orphan Drug designation）和突破性疗法认证（Breakthrough Therapy designation）。