关注肢端肥大症的诊治进展和未来——2012年醋酸奥曲肽微球(善龙)肢端肥大症专家研讨会纪实

1.肢端肥大症的诊疗现状

众所周知，肢端肥大症是一种罕见疾病，98%是由垂体生长激素(GH)腺瘤引起。由于肢端肥大症起病隐匿，确诊平均延误7～10年，因而很多患者常存在多种严重并发症，例如心功能不全、糖代谢紊乱、骨关节病变等，严重影响患者的生活质量，且可导致其死亡率比正常人群高2～3倍。目前，肢端肥大症的主要治疗方法有3种:手术、药物和放射治疗。其中，药物治疗首选生长抑素类似物(SSA)。

2.罕见疾病治疗药物的研发情况

大会伊始，诺华肿瘤药品事业部RED负责人张巍总监和诺华肿瘤药品事业部医学部赵燕副总裁分别代表诺华公司作了大会发言。张巍总监介绍了诺华公司在中国的发展情况以及RED所覆盖的治疗领域，特别指出诺华肿瘤药品事业部一直致力于罕见病领域的长期发展，并期盼通过与各位专家长期、持续的合作使更多中国患者获益。众所周知，诺华肿瘤以创新和可持续的产品领先于市场，赵燕副总裁介绍的诺华公司正在研发的丰富后续产品线也彰显了这一点。相信创新的产品势必将为中国医生提供更多的治疗选择，最终使更多患者获得更好的生活质量。

3.醋酸奥曲肽微球治疗肢端肥大症的最新进展

本次会议上，详细解读了肢端肥大症的国际指南及中国诊疗现状和未来。目前国内外指南充分肯定了醋酸奥曲肽微球对肢端肥大症的治疗优势。

随后，上海华山医院赵曜教授、北京协和医院段炼医生和上海华山医院吴瀚峰医生分别从神经外科、内分泌科和伽马刀的专业领域同与会者分享了肢端肥大症的治疗经验和研究成果。

赵曜教授介绍了其所在中心的肢端肥大症患者术前接受醋酸奥曲肽微球治疗的研究数据，显示对于侵袭性大腺瘤患者，术前接受醋酸奥曲肽微球3个月治疗可显著改善木后缓解率;在此基础上，赵曜教授探讨了术前使用醋酸奥曲肽微球的时间和剂量等相关问题，以期进一步优化药物联合手术治疗的疗效。段炼医生在其报告中指出，醋酸奥曲肽微球作为目前全球应用最广泛的SSA之一，多中心临床研究显示其无论是辅助治疗还足一线治疗，对肢端肥大症患者均显示出有很好的疗效。例如，醋酸奥曲肽微球使用平均4年，68%的患者生化指标(GH、1GF-1)均达标;使用48周后，75%的患者肿瘤体积缩小超过20%;而且，使用醋酸奥曲肽微球的安全性良好。吴瀚峰医生深入介绍了伽马刀治疗肢端肥大症的机理和临床疗效，探讨了伽马刀联合SSA治疗方案的情况。在此基础上，与会专家围绕肢端肥大症诊疗的相关问题展开了探讨，一致认同醋酸奥曲肽微球在肢端肥大症治疗领域的良好疗效。

过去1年间，在多方的共同努力下，中国肢端肥大症诊疗领域有了长足的进展，建立了垂体瘤诊疗中心，并对相关指南进行了更新。目前，越来越多专家正从之前单纯手术逐渐转变为开始关注生化指标的缓解达标、开展术前术后联合用药、进行标准化诊疗和长期随访等，最终者S是让更多中国胶端肥大症患者获益。