样本量估计及其在nQuery和SAS软件上的实现*——率的比较(三)

南方医科大学公共卫生与热带医学学院生物统计学系(510515) 陈方尧 段重阳 张惠风 陈平雁

样本量估计及其在nQuery和SAS软件上的实现*
——率的比较(三)

南方医科大学公共卫生与热带医学学院生物统计学系(510515) 陈方尧 段重阳 张惠风 陈平雁△

*:教育部重点课题(DIA070113)

△通讯作者:陈平雁

2．1 两样本/多样本率的比较

2．1．1 差异性检验

2．1．1．1 两样本率比较的 Pearson χ2检验(估计样本量或检验效能)

方法:Machin 和 Campbell(1987)〔7〕、Fleiss 等(1980)〔8〕提出样本量估计是建立在大样本正态逼近基础上的，其公式为，

更一般地，对于非平衡设计，若两组样本量的比例为n2:n1=γ，即n2= γn1，有

〔例2-9〕某一持续四周的III期临床试验，欲验证一种H2阻滞剂新药治疗急性风疹的临床效果，采用平行安慰剂对照、平衡设计。根据以往研究报道，接受安慰剂治疗的患者四周后治愈率为45%，预期本新药的四周后治愈率为65%，如果检验效能设置为95%，试估计每组所需样本量。

nQuery Advisor 7.0实现:设定检验水准α=0.05;采用双侧检验，即s=2;检验效能取1－β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜单选择:

Goal:Make Conclusion Using:⊙Proportions

Number of Groups:⊙Two

Analysis Method:⊙Test

方法框中选择:Chi-square test to compare two proportions Compute power or sample size。

在弹出的样本量估计窗口将各参数值键入，如图2-19所示，结果为n=158。

SAS9.2软件实现:

%macro PTT0(a，s，p1，p2，power);

图2-19 nQuery Advisor 7.0关于例2-9样本量估计的参数设置与计算结果

SAS运行结果:

图2-20 SAS9.2关于例2-9样本量估计的参数设置与计算结果

2.1.1.2 两样本率比较的Pearson χ2检验(估计其中一个总体率)

方法:根据式(2-20)，在设定两组中其中一组的总体率、检验效能以及样本量的条件下，可反推出另一组总体率的预期值。例如，在例2-9中，若已知安慰剂组的治愈率为45%，并设定检验效能为95%，每组的样本量为90，那么只有在试验组的总体治愈率达到71.1%以上的假设前提下，才能保证该试验的检验效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的显示结果见图2-21，SAS过程从略。

图2-21 nQuery Advisor 7.0关于例2-9估计其中一个总体率的参数设置与计算结果

2.1.1.3 两样本率比较的Yates校正χ2检验

方法:Fleiss(1980)〔8〕提出应用校正因子来近似Fisher确切概率法，在式(2-22)所得样本量的基础上进行校正，其计算公式为:

式中，n是由式(2-22)所得样本量，π1和π2分别是两总体率，显然根据式(2-24)得到的样本量比式(2-22)大，根据其反推出的检验效能则相应较低。

〔例2-10〕以例2-9为例，应用基于Yates校正的方法估计样本量。

nQuery Advisor 7.0实现:设定检验水准 α=0.05;双侧检验，即s=2;检验效能取1-β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜单选择:

方法框中选择:Chi-square test(continuity corrected)Compute power or sample size。

在弹出的样本量估计窗口将各参数值键入，如图2-22所示，结果为n=168，较之例2-9用非校正方法求得的样本量158例显然要大一些。

图2-22 nQuery Advisor 7.0关于例2-10样本量估计的参数设置与计算结果

SAS9.2软件实现:

SAS运行结果:

图2-23 SAS9.2关于例2-10样本量估计的参数设置与计算结果

2.1.1.4 两样本率比较的Yates校正χ2检验(估计其中一个总体率)

方法:根据式(2-20)，在设定两组中一组的总体率、检验效能以及样本量的条件下，可反推出另一组总体率的预期值。例如，在例2-10中，若已知安慰剂组的治愈率为45%，并设定检验效能为95%，每组的样本量为90，那么只有在试验组的总体治愈率达到72.1%以上的假设前提下，才能保证该试验的检验效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的显示结果见图2-24。SAS过程从略。

图2-24 nQuery Advisor 7.0关于例2-10样本量估计的参数设置与计算结果

2.1.1.5 Fisher确切概率检验

方法:Fleiss(1981)〔9〕、Chernick 和 Liu(2002)〔2〕等提出样本量估计公式为:给定所有阳性例数m的条件效能β(θ/j)与m的概率p(j)乘积和。

式中L=max(0，m-n2)，U=min(n2，m)，n、m、k、n1、n2的含义见表2-3;在给定m的条件下:k的条件分布是比值比θ=p1q2/p2q1的函数，qi=1-pi，有

能函数为β(θ|m)

表2－3 确切概率检验的资料形式

〔例2-11〕以例2-9为例，应用基于Fisher确切概率的方法估计样本量。

在nQuery Advisor 7.0主菜单选择:

方法框中选择:Fisher's exact test。

在弹出的样本量估计窗口将各参数值键入，如图2-25所示，结果为n=166。

图2-25 nQuery Advisor 7.0关于例2-11样本量估计的参数设置与计算结果

SAS9.2软件实现:

SAS运行结果:

图2-26 SAS9.2关于例2-11样本量估计的参数设置与计算结果