国外罕用药管理制度发展现状及对我国相应政策的建议*

国外罕用药管理制度发展现状及对我国相应政策的建议*

杨苹**顾东蕾

（中国药科大学图书馆 南京 210000）

摘 要本文简述了罕见病的病因、特点及治疗策略，介绍了发达国家罕用药的相关政策措施，并对我国罕用药和罕见病的现状做了简单总结，提出了促进我国罕用药政策制定的建议，为国家有关部门的决策提供参考，以促进我国罕用药管理制度的实施。

关键词罕用药 罕见病 药物政策

*基金项目：中国药科大学中央高校基本科研业务费专项资金资助（项目编号：ZJ13175）

Development status of abroad orphan drug management systems and suggestions on the relative policy in China*

YANG Ping**, GU Donglei

(Library of China Pharmaceutical University, Nanjing 210000, China)

ABSTRACTThis paper introduces the causes, characteristics and treatment strategies of rare diseases and describes the related policies and measures of orphan drugs in developed countries and briefly summaries the present situation of orphan drugs and rare diseases in China. Some suggestions on promoting the development of orphan drug policy in China are also proposed so as to provide a reference for the decisions of national authorities and promote the implementation of orphan drug management system in China．

KEY WORDSorphan drug; rare disease; drug polity

随着互联网的飞速发展，人们对罕见病的了解越来越多。普通疾病药物由于专利到期后，仿制药竞争激烈，利润减少，而罕用药由于政府的保护，生物技术类药物不易仿制以及高利润引起了世界医药公司越来越多的关注。1983年美国《罕见病药物法案》的实施极大地刺激了美国罕用药的研发和生产，全球多个国家和地区制定了罕用药的法规。本文通过对发达国家罕用药政策的研究，结合我国罕用药的现状为本国建立相关政策提出参考建议。

1 罕见病的原因及种类

罕见病是指发病率极低的疾病。罕用药是指用于诊断、治疗、预防罕见疾病的药物、疫苗、诊断试剂等。全球现已知的罕见病约6 000~8 000种左右，占人类疾病的10%[1]。大部分罕见病是由于人体的基因缺陷导致先天性的疾病，而基因缺陷的原因，有的是突变，有的则是遗传而来。目前，还有部分罕见病尚未发现确实的致病原因。……