新型铁螯合剂地拉罗司治疗骨髓增生异常综合征铁过载的临床研究

金香淑，徐绎涵，靖 彧，韩晓蘋，李红华，姚子龙，于 力，朱海燕

(解放军总医院血液科，北京 100853)

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes，MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病，其特点为血细胞减少、髓系中一系或多系发育异常、无效造血及发展为急性髓系白血病的危险增加[1]。MDS主要见于老年人，发病中位年龄70岁。约39%的国际预后评分系统(international prognostic scoring system，IPSS)评分低危和中危-1的MDS患者长期贫血，需要规律红细胞输注，高达54%的中危-2或更高IPSS评分的MDS患者为输注依赖[2]。反复红细胞输注使患者体内的铁大量蓄积，造成铁过载[3,4]。铁过载是大部分MDS患者的常见长期并发症，不仅可以增加MDS患者心脏事件(心肌病、心衰、心律失常等)、肝脏疾病及糖尿病的风险，还能使患者细菌和真菌感染风险增加。血清铁蛋白(serum ferritin，SF)升高是造血干细胞移植术后血流和肺部真菌感染的危险因素[5,6]。多项研究表明红细胞输注依赖和SF升高与MDS患者生存不良相关。

基于以上研究，推测改善铁过载可改善MDS患者的器官功能和总生存期。在过去的几年间，很多全球或区域MDS治疗指南推荐对该类患者进行铁螯合治疗。目前在我国上市的铁螯合剂只有去铁胺(deferoxamine)和地拉罗司(deferasirox)，去铁胺价格便宜，但由于使用不便(需每日长时间静脉泵输注)而不能在MDS患者中广泛应用；地拉罗司是新型铁螯合剂，使用方便(每日口服)，但由于价格昂贵，应用有限。解放军总医院血液科自2012年起使用新型铁螯合剂地拉罗司治疗MDS继发性铁过载，取得了良好的临床疗效，现报告如下。……