不同严重程度血友病患儿预防治疗的剂量选择

张小华 谭心海 顾远平 苏华平 张连红

天门市第一人民医院儿科，湖北天门 431700

血友病A和B患者体内分别缺乏凝血因子VIII和 IX因子，属于性连锁隐性遗传性疾病，而丙型血友病（遗传性Ⅺ缺乏症）则为常染色体隐性遗传性疾病[1]。血友病A可引起关节、肌肉等组织自发性、反复出血，目前尚无根治性治疗方法[2]。对血友病患儿进行预防性治疗[3]，帮助患儿有效控制出血，避免残疾，让患儿能更多地参与校园生活、更好地完成学业。

预防性治疗需持续输入凝血因子，但是重组凝血因子费用昂贵，预防性的持续替代治疗普及将给患者家庭及国家卫生经济支出带来沉重负担[4]，我国仅部分经济发达地区预防治疗开展较好，临床工作者一直在探索符合我国国情的中低剂量预防治疗方案[5]。本研究对不同严重程度血友病A患儿的预防治疗剂量进行分析，完善我省单中心中剂量和小剂量预防观察数据。

1 资料与方法

1.1 纳入标准及分组

纳入标准：1）参照诊疗标准[6]确诊为原发性血友病A；2）年龄≤18岁；3）预防治疗前FVIII因子抑制物检测阴性[7]；4）不合并其他出血性疾病；5）完成预防性治疗1个疗程以上；6）随访资料完整或可通过电话调查等方式补充随访资料。按上述标准筛选至2017年6月我院病案库中患儿。血友病A型患儿共36例，重型12例，中型21例，轻型6例。均为男性，年龄2～14岁，中位年龄7岁。预防治疗剂量选择根据患儿家庭承受程度确定，重型标准中剂量组4例，小剂量组8例；轻型标准中剂量组4例，低剂量17例；……