美国FDA批准Sevenfact(重组凝血因子VIIa-jncw)治疗伴抑制物血友病A和血友病B

2020年4月1日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Sevenfact(重组凝血因子VIIa-jncw)用于12岁以上青少年及成人治疗伴抑制物血友病A和伴抑制物血友病B。Sevenfact的有效成分重组凝血因子VIIa-jncw来源于转基因兔子。

血友病A和血友病B均为先天性疾病，其原因是患者体内分别缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ。血友病患者如果伴有抑制物的话可能会对因子替代治疗药物无应答。据美国CDC的统计数据，美国约有2万人患有血友病。血友病患者的治疗方法分两种，一种是在出现出血不止的情况时服用含因子Ⅷ或因子Ⅸ的药物，另一种是预防性服用含因子Ⅷ或因子Ⅸ的药物。但如果患者体内产生了抑制物，含因子Ⅷ或因子Ⅸ的药物可能会无效。在这种情况下，使用Sevenfact这类药物可以解决抑制物干扰的问题。

Sevenfact的有效成份是一种重组人凝血因子Ⅷ类似物，它存在于转基因兔子的乳腺组织，可从兔子乳汁中提取，并在对兔子乳汁的提取加工过程中将因子Ⅷ转化成活化因子Ⅷ。

Sevenfact最常见的不良反应有头痛、眩晕、注射部位不适、注射相关反应、注射部位血肿和发烧。已知对兔子或者兔蛋白过敏者禁用。此外，用药患者须注意发生血栓和过敏反应的风险，如遇相关情况应停止用药并就医。

Sevenfact的研发商为Laboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies S.A.公司。