欧盟生物类似药适应证外推的科学性及合理性研究

里扎·阿德列提别克 邵蓉

摘 要 在鼓励生物类似药的发展中，适应证外推是一个关键概念。生物类似药审批过程严格，但生物类似药的接受程度仍然很低。欧盟是生物类似药发展的先驱，对生物类似药适应证外推具有科学及合理的监管。本文通过文献研究以及相关案例分析，了解欧盟生物类似药适应证外推的内涵，提炼出适应证外推所考虑的因素，以期为我国生物类似药的发展提供借鉴。

关键词 生物类似药 适应证外推 科学证据 欧盟

中图分类号：R951 文献标志码：C 文章编号：1006-1533（2021）01-0055-03

*基金项目：国家社会科学基金重大项目（15ZDB167）

Study on the scientificity and rationality of the extrapolation of indications for biosimilars in the EU*

ADELIETIBIEKE Lizha**， SHAO Rong***

（Research Center of National Drug Policy & Ecosystem， China Pharmaceutical University， Nanjing 210009， China）

ABSTRACT Extrapolation is a key concept in the development of biosimilars. However， the acceptability of indication extrapolation continues to be low in the clinical setting due to the special characteristic of biosimilars. The European Union is a pioneer in the development of biosimilars， and has founded scientific and reasonable regulation system for the safe use of biosimilars. The connotation of biosimilar extrapolation is understood and the factors considered of extrapolation is extracted by literature research and related case analysis so as to provide reference for the development of biosimilars in China.

KEy WORDS biosimilar； extrapolation； scientific evidence； European Union

近几年，随着一些重磅生物原研药专利陆续到期，生物类似药（biosimilar）迎来发展机遇。生物类似药是指在质量、安全性和有效性方面与已批准参照药具有相似性的治疗用生物制品[1]。生物类似药是具有明显临床价值的药品，相对于创新生物药亦具有时间和价格优势，可以更好地满足人民群众对质优价美的生物药日益增长的需求。因此，各监管部门在严格监管生物类似药的同时也激励其应用和发展。

在鼓励生物类似药的发展中，适应证外推是一个关键概念。生物类似药适应证外推是指生物类似药在已经做过临床研究的基础上，批准没有与原研药进行直接临床比对研究的参照药的其他已获批适应证。适应证外推减少或消除了对生物类似药进行重复临床研究的要求，是生物类似药发展的最大优势。

值得一提的是，适应证外推已广泛应用于药物开发领域，如成人用药数据外推至儿科人群[2]，但对于生物类似药而言，适应证外推可接受程度仍然不高。……