联合阿糖胞苷治疗难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症临床分析

唐文静 于 洁

重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤中心 儿童发育疾病研究教育部重点实验室国家儿童健康与疾病临床医学研究中心 儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地儿科学重庆市重点实验室（重庆 400014）

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）是一种以大量未成熟树突状细胞在组织中异常积累为特征的罕见病[1]，以儿童多见，临床表现从单系统损害到全身多系统病变，其中中枢神经系统（central nervous system，CNS）受累范围为，下丘脑-垂体轴受累伴尿崩症、头颅骨损害伴团块影、脑实质团块影以及脑桥、小脑脚、脑白质受累的神经退行性疾病[2]。

由于LCH的异质性，治疗上需结合临床分型采用个体化治疗方案[3]。单系统-LCH（single system LCH，SS-LCH）多具有自限性，常采用局部治疗，预后良好；多系统-LCH（multisystem LCH，MS-LCH）需采用系统治疗，目前以化疗为主要治疗方式，其中泼尼松联合长春碱类药物治疗为标准的一线化疗方案，总体生存率可达80%以上，但存活患者中LCH 复发率达20%～30%，部分伴CNS受累者，病灶难以完全修复，易出现神经系统后遗症[4-5]。因此，难治性LCH 需采取更强的二线治疗，以改善患者预后、降低复发率，进一步提高治疗反应[6]。二线治疗中的主要药物有阿糖胞苷（cytarabine，Ara-C）[7]，其作为嘧啶类抗代谢药物，通过抑制细胞DNA 合成来干扰细胞增殖，以达到治疗目的；同时Ara-C 可通过血脑屏障[8]，对CNS 病灶具有一定的作用，可作为治疗CNS-LCH的合理药物。但目前国内外尚缺乏一线治疗联合Ara-C方案的临床研究报道。基于此，本文对联合Ara-C 化疗方案在以CNS受累为主的儿童难治性LCH进行回顾性分析。……